자카파이(Jakafi, ruxolitinib)가 희귀한 골수 질환인 골수섬유증을 치료하는 최초의 약으로 미FDA에 의해 최근 승인됐다.

골수섬유증의 경우, 건강한 골수가 반흔 조직(scar tissue)에 의해 대체되어, 간, 비장 및 기타 장기에서 혈액 세포가 만들어지도록 한다. 증상으로는 비장 비대, 빈혈, 백혈구와 혈소판의 감소, 피로, 복부 불쾌감, 갈비뼈 아래 통증, 근육과 뼈의 통증, 가려움 및 식은땀 등이 있다.

FDA에 따르면, 자카파이는 혈액을 조절하는 것과 관련된 두 가지 효소의 작용을 억제한다. 이 약은 비장 비대가 있었던 528명의 사람들이 포함된 임상 연구에서 평가됐다.

관찰된 부작용으로는 낮은 혈소판 수치, 빈혈, 피로, 설사, 숨가뿜, 두통, 현기증, 메스꺼움, 정신 착란이 있었다.

FDA는 자카파이가 골수섬유증이 미국 내 20만 명 이하의 사람들에게 영향을 미쳐, 희귀의약품으로 승인됐다고 전했다.

이 약은 인사이트사(Incyte Corp.)에 의해 생산되고 있다.