[의약뉴스] 미국 제약사 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)가 희귀 혈액질환에 승인된 경구용 치료제를 지중해빈혈 치료제로 평가한 임상 3상 시험에서 성공했다.
아지오스는 수혈 비의존(NTD) 알파 또는 베타 지중해빈혈 성인 환자를 대상으로 한 미타피바트(mitapivat)의 글로벌 임상 3상 시험 ENERGIZE에서 헤모글로빈 반응에 관한 일차 평가변수를 달성했다고 3일(현지시각) 발표했다.
미타피바트는 피루브산 키나아제(PK) 활성화제로서 현재 미국과 유럽연합에서 피루브산 키나아제 결핍증 성인 환자의 치료제로 승인, 피루킨드(Pyrukynd)라는 상표명으로 발매했다.
ENERGIZE 임상 3상 시험에는 총 194명의 환자들을 등록 130명은 미타피바트 100mg 1일 2회(BID) 투여군, 64명은 위약군으로 무작위 배정했다.
시험 결과 헤모글로빈 반응에 도달한 환자 비율은 미타피바트 투여군이 42.3%, 위약군이 1.6%로 집계됐다.
헤모글로빈 반응은 12주 차부터 24주 차까지 평균 헤모글로빈 농도가 베이스라인 대비 1g/dL 이상 증가한 것으로 정의했다.
미타피바트는 FACIT-피로 점수와 헤모글로빈 농도 변화와 관련된 주요 이차 평가변수의 통계적 유의성도 충족한 것으로 나타났다.
이중맹검 기간 동안 이상반응 발생률은 미타피바트 투여군과 위약군이 유사했다. 이상반응으로 인해 치료를 중단한 피험자는 미타피바트 투여군이 4명(3.1%)이었고 위약군은 0명이었다.
아지오스는 향후 학회에서 ENERGIZE 임상 3상 시험의 자세한 분석 데이터를 발표하기로 했다.
또한 아지오스는 수혈이 필요한(수혈 의존성) 알파 또는 베타 지중해빈혈 성인 환자를 대상으로 미타피바트를 평가하는 임상 3상 시험 ENERGIZE-T를 진행 중이며 올해 중반기에 톱라인 데이터를 발표할 수 있을 것으로 예상하고 있다.
아지오스는 ENERGIZE-T의 결과가 나온 이후 올해 말에 규제당국에 미타피바트를 지중해빈혈 치료제로 승인 신청할 계획이다.
레바논 베이루트아메리칸대학병원의 알리 타헤르 박사는 “현재 전 세계에서 NTD 지중해빈혈 환자를 위해 승인된 경구용 치료제는 없는 상황이며 NTD 지중해빈혈은 치료하지 않을 경우 이환 및 사망으로 이어진다"면서 "NTD 지중해빈혈은 임상적으로 중요한 유형의 지중해빈혈 가운데 절반 이상을 차지하고 있고 미충족 수요가 매우 크다"고 지적했다.
이어 “ENERGIZE 연구 결과는 알파 또는 베타 지중해빈혈 환자를 포함해 모든 NTD 지중해빈혈 환자를 위한 최초의 경구용 치료제가 될 수 있는 미타피바트의 잠재력을 뒷받침한다”면서 "지금까지 보고된 데이터에 따르면 미타피바트는 지중해빈혈 커뮤니티에게 기본적인 치료 옵션이 될 가능성이 있다”고 의미를 부여했다.
아지오스의 최고의학책임자 겸 연구개발부 총괄 사라 구엔스 박사는 “ENERGIZE 임상 3상 시험의 결과는 미타피바트가 수혈 비의존 알파 또는 베타 지중해빈혈 환자에게 의미 있는 치료 옵션이 될 수 있다는 점을 보여준다"면서 "미타피바트는 모든 하위그룹 분석에서 위약 대비 유리한 경향을 보였다”고 강조했다.
이에 “임상시험에 참가해 이러한 이정표 달성에 협력해 준 모든 환자, 협력자, 연구자, 환자 및 임상 커뮤니티의 자문위원에 감사드린다"며 "이 데이터를 통해 모든 지중해빈혈 환자를 위한 치료제를 제공하는데 한 걸음 더 다가서 올해 중반기에 도출될 ENERGIZE-T의 결과가 기대된다”고 전했다.
