[의약뉴스] 스위스 제약사 노바티스가 새로운 유전자 치료제를 개발하기 위해 미국 생명공학기업 보이저 테라퓨틱스와의 협력관계를 확대했다.
보이저는 노바티스와 헌팅턴병(HD)과 척수성 근위축증(SMA)에 대한 유전자 치료제를 개발하기 위해 전략적 협력 및 캡시드 라이선스 계약을 체결했다고 2일(현지시각) 발표했다.
보이저는 노바티스에게 각 질환에 대해 트레이서(TRACER) 캡시드 및 기타 지적 재산에 접근할 수 있는 표적 독점 라이선스를 제공하기로 했다.
양사는 헌팅턴병에 대한 전임상 유전자 치료제 후보물질을 개발하기 위해 협력할 예정이다.
이번 계약에 따라 노바티스는 신규 발행된 보이저 주식 2000만 달러어치 매입을 포함해 총 1억 달러를 선불로 지급하기로 합의했다.
보이저는 향후 노바티스로부터 전임상, 개발, 규제, 판매 마일스톤으로 최대 12억 달러를 받을 수 있으며 트레이서 캡시드가 포함된 제품의 전 세계 순매출액에 따른 단계별 로열티를 받을 수 있게 된다.
노바티스는 계약 기간 동안 척수성 근위축증과 관련된 보이저의 트레이서 캡시드에 대한 표적 독점 접근권을 확보하고 모든 개발과 상용화를 담당한다. 또한 트레이서 캡시드 및 페이로드를 활용하는 AAV(아데노관련바이러스) 기반의 헌팅턴병 유전자 치료제에 대한 글로벌 권리를 갖게 된다.
보이저는 헌팅턴병 프로그램의 전임상 개발을 수행할 것이며 노바티스는 모든 임상 개발 및 상용화를 진행한다.
보이저의 알프레드 샌드록 주니어 최고경영자는 “유전자 치료 분야의 글로벌 선도기업인 노바티스와의 관계를 확장하게 돼 기쁘다. 유전자 치료제 개발 및 상용화 분야에서 입증된 노바티스의 역량과 보이저의 차세대 트레이서 및 페이로드를 결합함으로써 환자에게 중요한 새로운 치료제를 개발할 수 있다”고 말했다.
노바티스의 생명의학연구 총괄 피오나 마샬은 “보이저와의 협력 확대가 중증 신경계 질환 환자의 삶을 개선시킬 수 있는 새롭고 영향력이 높은 유전자 치료제를 제공하는데 도움이 되길 기대한다. 보이저의 트레이서 캡시드가 중추신경계 질환에 대한 차세대 유전자 치료를 실현할 가능성이 있고 당사의 심층적인 신경과학 전문성 및 유전자 치료제 리더십과 잘 맞는다고 믿는다”고 밝혔다.
보이저의 트레이서 캡시드 발굴 플랫폼은 비인간 영장류를 포함한 여러 종에서 혈액뇌장벽을 강력하게 통과하고 중추신경계(CNS) 향성이 강화된 AAV 캡시드를 신속하게 발굴할 수 있도록 하는 광범위하게 적용 가능한 RNA 기반 스크리닝 플랫폼이다.
트레이서 생성 캡시드는 전임상 연구에서 간과 배근신경절 비표적화와 동시에 기존에 도달하기 어려웠던 뇌 영역을 포함한 세포 및 조직 특이적인 형질도입과 중추신경계에서 기존 AAV 캡시드 대비 광범위한 유전자 발현이 입증됐다.
보이저는 외부 파트너십 전략의 일환으로 다양한 질병을 치료하는 유전자 치료제 프로그램들을 위해 차세대 TRACER 캡시드에 대한 접근성을 제공하는 협력 계약을 다수 체결한 상태다.
노바티스와 보이저는 2022년 3월에 신경계 질환에 대한 유전자 치료제에 사용하는 AAV 캡시드에 대한 라이선스 옵션 계약을 맺은 바 있다. 이후 노바티스는 작년 3월에 신경계 질환 표적 2개에 대한 유전자 치료제 프로그램에 사용할 캡시드에 관한 라이선스 옵션을 실행했다.
