[의약뉴스] 성장이 마무리될 때까지 장기간의 주사가 필요한 성장호르몬 치료에 투약 부담을 크게 개선한 주1회 제형의 신약이 출시됐다.
한국화이자제약(대표이사 오동욱)은 14일, 주1회 제형의 성장호르몬 제제 ‘엔젤라프리필드펜주(성분명 소마트로곤)’의 보험급여 출시를 기념, 강남세브란스병원 소아청소년과 채현욱 교수를 초청해 기자간담회를 개최했다.
엔젤라는 DNA 재조합 기술을 통해 반감기를 연장한 재조합 인간 성장호르몬 제제로, 지난 1월 31일, 뇌하수체 성장호르몬 분비 장애로 인한 만 3세 이상 소아의 성장부전 치료에 대해 식품의약품안전처의 허가를 받았다.
이어 지난 9월 1일에는 건강보험 약제 급여 목록에 등재돼 해당 역연령 3퍼센타일 이하의 신장이면서, 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고, 해당 역연령보다 골연령이 감소된 만 3세 이상 성장호르몬 분비장애 소아환자에 보험급여를 인정받을 수 있다.
또한 매일 투약해야 하는 성장호르몬 제제에서 엔젤라로 전환하는 환자의 경우, 기존 성장호르몬 제제의 마지막 주사 후 다음 날부터 주 1회 투여요법을 시작할 수 있다.
엔젤라는 2017년 4월에서 2019년 8월까지 한국을 포함한 21개 국가에서 사춘기 이전의 소아 성장호르몬 결핍 환자 228명을 모집, 224명을 대상으로 진행한 다기관, 무작위배정, 공개라벨 3상 임상연구를 통해 매일 투약하는 소마트로핀 제제 대비 비열등성을 입증했다.
연구에 참여 한 환자들은 주 1회 엔젤라 투여군(0.66 mg/kg/week)과 매일 투여해야 하는 소마트로핀 투여군(0.034 mg/kg/day)에 1대 1로 무작위 배정돼 치료를 받았다.
연구 결과, 12개월 시점에 엔젤라 투여군의 연간 키 성장 속도는 1년에 10.10cm, 매일 투여하는 성장호르몬 투여군은 1년에 9.78cm, 두 제제의 연간 키성장 속도 차이는 0.33cm(95% CI: −0.24, 0.89)로 비열등성이 확인됐다.
또한 사전 지정된 하위그룹 분석에서도 엔젤라 투여군의 키성장 속도는 연령, 성별, 성장호르몬 분비 수치와 관계없이 소마트로핀 투여군과 유사했다.
채현욱 교수는 “성장호르몬 결핍은 가능한 빨리 진단해 치료해야 효과 높다”면서 “진단 후에는 성장이 마무리될 때까지 주사를 맞아야 해 수 년간 치료를 끌고가야 하는 부담이 크다”고 설명했다.
그러나 “장기간 매일 주사해야 하기 때문에 환자의 삶의 질에 큰 영향을 미치며, 보호자들이 느끼는 부담이 크다”면서 “이로 인해 주 3회 이상 투약을 놓치는 경우가 많다”고 지적했다.
이어 “한 주에 투약을 건너뛰는 횟수가 3일 이상인 경우, 아이들의 성장 속도가 떨어진다”면서 “결국은 잘 맞아야 치료 효과가 높아지기 때문에 순응도를 높이기 위한 노력이 계속되고 있다”고 전했다.
문제는 매일 주사를 투약하는 경우 순응도에 한계가 분명하다는 것이다.
채 교수는 “아이들은 키가 크고 싶어도 주사에 대한 공포로 내적 갈등을 겪는다”면서 “심지어 생명이 달린 암환자들도 주사제에 대한 순응도가 80%가 되지 않는 것으로 보고되고 있다”고 지적했다.
이어 “(순응도를 높이는 데 있어) 가장 효과적인 것은 주사 횟수를 줄이는 것”이라고 강조했다.
엔젤라가 임상을 통해 매일 투약하는 기존 제제 대비 비열등성을 입증한 만큼, 실제 임상 환경에서는 개선된 순응도를 바탕으로 임상에서 확인된 치료 효과를 이끌어 내기에 보다 더 유리할 수 있다는 것을 시사한다.
채 교수는 “주1회라는 투여의 편의성과 프리필드펜 타입의 사용 편리성을 갖춘 엔젤라는 3상 교차연구에서 매일 투여 성장호르몬 제제 대비 낮은 치료 부담을 보였고, 치료 경험의 만족도를 높여 환자와 보호자에게 선호되는 치료 옵션으로 확인됐다”며 “엔젤라의 급여로 소아 성장호르몬 결핍증 환자의 치료 순응도 향상에 기여해 엔젤라를 중심으로 성장호르몬 결핍증 치료 패러다임이 바뀔 수 있을 것으로 예상한다”고 전망했다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 “엔젤라의 급여 적용을 통해 국내 성장호르몬 결핍증 치료가 필요한 소아 환자들의 치료 접근성이 확대되어 기쁘게 생각한다”며 “주 1회 성장호르몬 제제인 엔젤라 치료를 통해 기존의 매일 치료 성장호르몬 제제로 일상에서 불편함을 겪고 있던 소아 환자와 보호자의 치료 부담을 덜고 꾸준한 치료를 이어갈 수 있기를 희망한다”고 밝혔다.
