[의약뉴스] 식품의약품안전처는 29일, 사노피-아벤티스코리아의 폼페병 치료제 넥스비아자임을 허가했다.
폼페병은 세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는데 필요한 효소인 알파-글루코시다제가 결핍돼 리소좀 내부에 글리코겐이 축적되면서 근력이 감소하고 근육이 위축되며 호흡 부전과 심근병증이 나타나는 질환이다.
넥스비아자임은 알파-글루코시다제 결핍에 따라 폼페병으로 확진된 환자의 장기(long term) 효소 대체요법으로 사용되는 유전자재조합 효소제제다.
넥스비아자임은 기존 폼페병 치료제인 사노피의 유전자 재조합 효소제제인 마이오자임보다 용법ㆍ용량을 개선한 계량생물 의약품이다.
식약처는 “넥스비아자임은 마이오자임의 당구조를 변경해 주성분의 세포 흡수를 증가시킨 제품”이라며 “마이오자임이 효과가 없는 환자에게 넥스비아자임을 투여하면 효과가 나타난다”고 설명했다.
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