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스핀라자 투여 환자 졸겐스마 교체 투약 기준 마련
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스핀라자 투여 환자 졸겐스마 교체 투약 기준 마련
  • 의약뉴스 송재훈 기자
  • 승인 2022.07.22 06:00
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요양급여 적용기준 개정안 행정예고...도파체크ㆍ소나조이드 등 신설

[의약뉴스] 급여 상한액 기준 약제비가 20억에 이르는 졸겐스마(성분명 오나셈노진 아베파르보벡, 노바티스)가 건강보험 정책심의위원회를 통과한 가운데, 기존 스핀라자(성분명 뉴시너센, 바이오젠) 투약 환자들의 교체 투약 기준이 마련됐다.

▲ 보건복지부는 21일, 하루 전(20일) 건강보험 정책심의위원회의 승인을 받아 내달 약제 급여 목록에 등재될 졸겐스마와 도파체크(성분명 에프도파18F, 듀켐바이오), 소나조이드(성분명 과플루오르부탄, GE헬스케어) 등의 급여 기준을 신설, 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 개정안을 마련해 행정예고했다. 
▲ 보건복지부는 21일, 하루 전(20일) 건강보험 정책심의위원회의 승인을 받아 내달 약제 급여 목록에 등재될 졸겐스마와 도파체크(성분명 에프도파18F, 듀켐바이오), 소나조이드(성분명 과플루오르부탄, GE헬스케어) 등의 급여 기준을 신설, 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 개정안을 마련해 행정예고했다. 

보건복지부는 21일, 하루 전(20일) 건강보험 정책심의위원회의 승인을 받아 내달 약제 급여 목록에 등재될 졸겐스마와 도파체크(성분명 에프도파18F, 듀켐바이오), 소나조이드(성분명 과플루오르부탄, GE헬스케어) 등의 급여 기준을 신설, 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 개정안을 마련해 행정예고했다. 

졸겐스마는 SMN1(Survival motor neuron 1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자로 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단을 받은 환자로, ▲SMA 1형의 임상적인 진단이 있거나, 증상 발현 전아라도 SMN2 유전자의 복제수가 2개 이하이고, ▲투여시점 기준 생후 9개월 미만의 환아인 경우 투여시 급여를 인정한다.

다만, 생후 9개월 이상에서 생후 12개월까지 환아에서는 환자상태 등을 고려해 이득이 있을 것으로 판단되는 경우에 급여를 인정한다.

또반면, ▲영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우, ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우, ▲ 항-AAV9 항체 역가가 1:50을 초과하는 경우 ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우 등은 투여 시작 대상에서 제외한다.

영구적 인공호흡기 사용이란 급성, 가역적 질병상태를 제외하고 인공호흡기를 하루 16시간 이상, 연속 14일 이상 사용해야 하는 경우를 의미한다.

또한, 약제 투여 전과 투여 후 매 6개월마다 5년까지 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시해야 하며, 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 반드시 제출해야 한다..

이 가운데 의학적으로 필요한 경우 사전승인 위원회에서 반응평가 비디오 기록 등의 추가 자료를 요청할 수 있다.

운동기능은 CHOP-INTEND(Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorder)를 사용해 총점으로 평가해 제출해야 한다.

다만, 환자의 상태, 연령 등을 고려해 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)로 전환이 필요한 경우 전환 시점 이후로는 두 가지 운동기능 평가결과를 모두 제출해야 한다.

투약 후 ▲영구적 호흡기 사용 또는 사망 ▲CHOP-INTEND 점수가 약제 투여 전 기저치 대비 4점 이상 개선되지 않은 경우 ▲개선이 이루어졌다 하더라도, 이후 지속적인 반응평가에서 2회 연속해 CHOP-INTEND 4점 이상 또는 HFMSE 3점 이상 감소된 경우(직전 평가시점의 운동기능 평가와 비교)에는 치료 실패로 정의한다.

졸겐스마는 단회(1회) 투여하는 유전자 대체 치료제로, 평생 1회에 한해 요양급여 인정여부에 대한 사전 신청을 통해 승인 받은 경우에만 급여를 인정한다. 

다만, 사전신청서 제출 후 즉시 투여하는 경우는 추후 승인 시 소급해 인정하며, 졸겐스마 투여 후 다른 척수성 근위축증 치료제 투여 시에는 급여를 인정하지 않는다. 
 
졸겐스마 투여 전 해당 요양기관은 보호자로부터 주기적인 반응평가 등 장기 추적조사에 대한 이행 동의서를 받아 사전 신청 시 반드시 제출해야 하며, 투약은 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 관련 분야 전문의에 의해서만 이루어져야 한다.

급여 개시일(2022년 8월 1일) 이전부터 스핀라자를 투약하고 있던 환자 중 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환아로 ▲스핀라자  투여를 생후 12개월 이전에 시작해 지속 투여하고 있고 ▲투여시점 기준 연령이 생후 24개월 이하이며, 체중이 13.5kg 미만인 경우에는 졸겐스마로 교체 투여가 가능하다.

다만, ▲영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우, ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우, ▲항-AAV9 항체 역가가 1:50을 초과하는 경우, ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우에는 대상에서 제외된다.

교체 투약은 한시적 조치로 2022년 12월 1일까지 요양급여 인정여부에 대해 사전신청이 승인되는 환자에 한해 급여를 인정하며, 교체투여 환아가 투여대상 기준을 만족했더라도 평가방법 등 이외의 사항은 해당 약제의 급여기준을 동일하게 적용한다.

졸겐스마와 함께 급여 목록에 진입하는 초음파 조영제 과플루오르부탄(제품명 소나조이드)는 조영증강초음파 검사 중 허가범위인 ‘성인 환자의 간부위 종양성 병변 초음파 검사 시 조영 증강’ 내에서 투여하는 경우 급여를 인정한다.

방사성 의약품 에프도파18F(제품명 도파체크)는 F-18 에프도파 양전자방출단층촬영(F-18 에프도파-PET) 검사 중 허가사항 범위(신경계는 제외) 내에서 투여하는 경우 요양급여를 인정한다.

한편, 기존 급여기준 가운데 도네페질에서는 87.5mg 및 175mg 패취제 도네리온패취(셀트리온) 및 도네시브패취(아이큐어)의 등재로, 투여 대상과 평가 방법을 기존 5mg, 10mg에서 5m, 10mg 경구제 및 87.5mg, 175mg 패취제로 확대했다.

 


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