[의약뉴스] 희귀질환 치료에 있어 필요한 희귀의약품의 허가와 보험급여가 어려워서 환자와 가족들에겐 ‘그림의 떡’이 되고 있다는 지적이다.

이를 개선하기 위해선 경제성평가 면제 대상을 확대하는 등 급여 인정 범위를 확대하고 신속한 급여를 인정, 건강보험 이외의 재원을 확보해야 한다는 의견이 제기됐다.

서울의대 임상약리학교실 이형기 교수는 지난 13일 국회의원회관에서 열린 ‘소아 희귀질환 치료 환경 개선을 위한 정책토론회’에서 ‘국내 희귀질환 치료 환경 개선을 위한 제도적 개선 방안: 도입부터 급여까지’란 발표를 통해 이 같이 밝혔다.

이 교수는 “우리나라 의료 서비스 중 의약품의 접근성에서 가장 중요한 것은 허가를 받아야 하는 거고, 지불가능성 즉, 보험급여를 받아야 하는 것이다. 이 두 가지를 못한다면 그림의 떡”이라며 “특히 보험급여를 받지 못하면 환자와 보가족들에게 말 그대로 희망고문이 된다”고 전했다.

우리나라에서 유통되는 총약제비 대비 희귀의약품 비용을 살펴보면 2014년 1.3%, 2015년 1.5%, 2016년 1.5%, 2017년 1.6%, 2018년 2.1%인데, 전 세계의 총약제비 대비 희귀의약품 비용을 살펴보면 2016년 12.6%, 2017년 13.4%, 2018년 14.2%로 차이가 큰 편이다.

이 교수는 “총약제비 대비 희귀의약품 비용이 왜 우리나라에서 현저히 낮은지를 살펴보면 환자가 적거나, 진단이 안 된다는 것인데, 이는 말이 안 된다”며 “허가된 품목 수가가 적거나, 급여가 잘 안되고 약가 비용이 지나치게 낮기 때문”이라고 지적했다.

이어 “문제점을 살펴보면 희귀의약품에 대한 허가제도는 거의 완벽하지만, 결과는 그저 그런 수준이고, 더 중요한 쟁점은 급여 불인정 및 지연된다는 것”이라며 “희귀하지만, 대우가 다른 경우가 많고, 우리나라는 건강보험 이외의 재원은 전무하다”고 강조했다.

현재 우리나라 희귀의약품 개발과 관련된 지원 제도는 ▲R&D지원-임상시험지원, 세제혜택, 수수료감면 ▲신속심사(허가)-우선심사지정대상 지정 ▲자료제출 면제(간소화)-조건부허가 ▲시장독점권-10년 ▲사후관리 간소화-품목허가 갱신 예외, 재심사 면제 또는 기간 연장 등이 있다.

이에 대해 이 교수는 “우리나라의 희귀의약품 개발 지원 제도는 전 세계 어디를 내놔도 뒤지지 않는다”며 “그렇지만 2012~2021년까지 희귀의약품 지정성분을 살펴보면 미국은 3000개가 넘는 성분이 지정된 반면, 우리나라는 고작 173개에 불과하다. 실제로 허가 받은 품목은 더 낮다”고 말했다.

이어 “제도는 완벽하지만, 실제 허가받은 희귀의약품 숫자가 낮다”며 “제도상으로 보면 급여도, 허가와 마찬가지로 여러 희귀질환치료제에 대한 다양한 루트를 마련해놓고 있다. 실제로 제도는 있지만, 실효성이 없다”고 전했다.

또 다른 문제는 허가는 희귀의약품으로 받았는데, 급여는 희귀질환치료제로 한다는 것.

이에 대해 이 교수는 “이 두 가지가 다를 이유가 없는데 다르게 해놨다”며 “희귀의약품을 정의하는 툴과 질환치료제를 정의해서, 산정특례를 적용해서 급여를 해주는 툴이 다르다. 이 둘의 가장 큰 차이는 얼마나 사회에 경제적 비용을 가져올 것인가인데, 비용이 많으면 산정특례 적용을 안 하고 있다”고 지적했다.

또 “희귀의약품으로 허가를 받더라도 희귀질환자 산정특례 대상이 안 되면 보험 급여가 이뤄지지 않는다”며 “2012년부터 2021년까지 국내 희귀의약품의 산정특례 분류별 급여율을 살펴보면 희귀질환치료제는 46.7%인데, 암질환치료제는 58.5%, 중증난치질환치료제는 62.5%이다. 희귀의약품의 국가별 급여율을 보면, 우리나라는 51.1%로, 90.8%의 독일, 70.6%의 영국 등에 비교해보면 떨어져도 너무 떨어진다”고 강조했다.

2015년부터 2021년까지 소아 희귀질환치료제 급여 현황을 살펴보면 급여는 29%, 비급여가 71%이다.

여기에 이 교수는 비교 약제 대비 효과 증가 정도를 한 단위당 어느 정도의 비용이 추가소요되는지를 나타내는 지표인 ‘점증적 비용 효과비(ICER)’로 평가하는 ‘약물 경제성 평가’가 희귀의약품에 있어서 치명적인 문제점을 드러내고 있다는 점을 짚었다.

그는 “비교대상이 최적지지요법일 경우, 최적지지요법의 비용이 0원이거나, 비교대상이 비용이 드는 최적지지요법이나 다른 약물과의 병용요법인 경우엔 비용효과성을 입증하기 매우 어렵다”며 “혁신신약의 신속 등재를 통해 환자의 접근성을 향상시키기 위해 주요 국가에선 선 급여 후 평가하는 제도를 마련했는데, 이를 고려할 필요하다”고 말했다.

이어 “희귀의약품, 희귀질환치료제의 급여 원칙을 살펴보면, 비교대상 약제가 없거나, 비교대상 약제가 있더라고 경제성평가 자체의 결합 또는 부적절이 있기 때문에 경제성 평가에만 의존할 수 없다”며 “단순히 희귀질환의 치료만이 아니라 치료결과가 사회 전체에 가져올 편익을 고려해야 한다. 희귀질환자와 가족이 겪는 고통절감을 위한 윤리적인 고려가 필요하다”고 전했다.

또 “건강보험재정 상태와 관계없이 신약 접근성을 보장할 수 있는 별도 기금 조성하고, 적용해야 한다”며 “이탈리아의 경우 ‘AIFA 5% Fund’를 조성했는데, 제약사 판촉비 5%와 정부 재원으로 구성됐고, 호주는 정부 재원으로 ‘Life Asving Drug Program’을 구성했다. 정부가 기금조성 및 운영 방법 마련에 사회적 합의를 주도해야 한다”고 강조했다.

이와 함께 서울의대 임상약리학교실 이형기 교수는 제도 개선을 위해 “희귀의약품과 희귀질환치료제의 법적 지위를 같게 해야 한다. 누구는 이렇게 정의하고 급여 때는 이런 식으로 하는 건 하지 말아야 한다”며 “전 세계 희귀의약품과 희귀질환치료제가 다른 나라는 우리나라 밖에 없다”고 밝혔다.

이어 “급여인정범위 확대 및 신속한 급여 결정이 필요하다”며 “경제성평가 면제 대상 확대하고, 경제성평가를 하더라도 유연한 기준 적용해야 한다. 또 먼저 급여한 후에 평가하는 방식 역시 고려해야 한다”고 강조했다.

또 “희귀의약품(질환치료제) 관련 법규 정비하고, 관련 부서를 일원화해야 한다”며 “건강보험 이외의 재원을 확보하고, 무엇보다 환자와 가족의 고통에 눈을 돌려야 하는 게 중요하다”고 덧붙였다.