미국 식품의약국(FDA)이 버텍스 제약(Vertex Pharmaceuticals)의 제1형 당뇨병 세포치료제 후보물질에 대해 임상 보류 조치를 내렸다.
버텍스는 2일(현지시각) 저혈당 인지장애 및 중증 저혈당증이 있는 제1형 당뇨병 환자를 위한 줄기세포 유래 완전 분화 췌장 소도세포 대체요법제 VX-880의 임상 1/2상 시험에 대한 긍정적인 소식과 부정적인 소식을 발표했다.
이 임상시험의 파트 A에서는 환자 2명이 VX-880을 목표 용량의 절반으로 투여받았다. 첫 환자는 270일차에 인슐린 비의존을 달성했으며 당화혈색소(HbA1c)가 5.2%였다.
두 번째 환자는 150일차까지 공복 및 자극 C-펩타이드의 강력한 증가와 외인성 인슐린 요구량 감소를 보였다. 버텍스는 이를 종합해 볼 때 첫 두 환자에 대한 데이터가 VX-880에 대한 개념증명을 확립했다고 설명했다.
연구 프로토콜에 따라 독립적인 데이터모니터링위원회는 두 환자에 대한 전체 안전성 및 효능 데이터를 검토하고 환자가 VX-880의 전체 목표 용량을 투여받는 Part B를 진행할 것을 권고했다. 전체 목표 용량을 투여받은 첫 번째 환자는 29일 추적 마일스톤에 도달한 상태다.
지금까지 VX-880은 양호한 내약성을 보였으며, VX-880과 관련된 심각한 이상반응은 없었다. 보고된 이상반응의 대부분은 경증 또는 중등증 수준이며, 약물 안전성 프로파일은 연구와 수술전후 기간에 사용된 면역억제요법과 전반적으로 일치했다.
다만 이러한 결과에도 불구하고 미국 식품의약국(FDA)은 용량 증량을 뒷받침하기 위한 정보가 충분하지 않다는 판단으로 인해 VX-880 임상 1/2상 시험에 대한 임상 보류를 결정했다.
버텍스의 글로벌의약품개발부 및 의학부 총괄 카르멘 보직 부사장은 “이 연구에 대한 임상 보류 조치에 놀랐다. 목표 용량의 절반으로 치료받은 첫 두 환자에 대한 결과는 VX-880이 포도당 조절 인슐린 생산을 회복시키고 혈당 조절을 개선할 수 있다는 것을 입증함으로써 개념증명을 확립한다”고 말했다.
이어 “실제로 첫 번째 환자가 인슐린 비의존을 달성한 것은 기념비적인 사건이다. 또한 현재까지 투여된 세 환자에 대한 전체 안전성 및 효능 데이터는 VX-880의 유익성-위해성 평가와 잠재적으로 획기적인 프로파일에 대한 높은 확신을 제공한다. FDA와 협력해 의문을 이해하고 해결함으로써 가능한 한 빨리 임상시험을 재개할 수 있도록 노력하고 있다”고 밝혔다.
버텍스에 의하면 VX-880은 포도당 반응성 인슐린 생산을 포함해 췌장 소도세포 기능을 회복시킴으로써 포도당 수치를 조절하는 신체 능력을 회복시킬 가능성이 있다. VX-880은 간문맥에 주입 및 전달되며 면역 거부반응으로부터 소도세포를 보호하기 위한 면역억제요법을 필요로 한다.
버텍스는 2019년에 셈마 테라퓨틱스(Semma Therapeutics)를 9억5000만 달러에 인수하면서 VX-880을 획득했다. FDA는 작년에 VX-880을 패스트트랙 심사 대상으로 지정했다.
