미국 식품의약국(FDA)이 아스트라제네카의 자회사 알렉시온의 울토미리스(성분명 라불리주맙)를 전신 중증근무력증(gMG) 치료제로 추가 승인했다.
아스트라제네카는 미국에서 울토미리스가 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 성인 전신 중증근무력증 환자의 치료제로 승인됐다고 28일(현지시각) 발표했다.
전신 중증근무력증은 환자를 쇠약하게 만드는 만성적인 희귀 자가면역성 신경근육질환으로 근육 기능의 상실과 중증 약화를 유발한다. 항-아세틸콜린 수용체 항체 양성 환자는 전체 gMG 환자의 약 80%를 차지한다.
울토미리스는 FDA에 의해 전신 중증근무력증 치료제로 승인된 최초이자 유일한 장기지속형 C5 보체 억제제로 임상적 개선 효과를 입증했다. 알렉시온의 기존 C5 보체 억제제 솔리리스의 경우 2주마다 투여해야 하지만 울토미리스는 8주 간격으로 투여하기 때문에 치료 부담을 감소시킬 수 있다.
이번 승인은 CHAMPION-MG 임상 3상 시험에서 나온 긍정적인 결과를 기반으로 한다. 울토미리스는 환자의 일상 활동 수행능력을 평가하는 환자 보고 척도인 MG-ADL(Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile) 총점수의 26주 변화 면에서 위약보다 우수한 것으로 나타났다.
울토미리스의 안전성 프로파일은 위약과 유사했으며 앞서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 대한 임상 3상 시험에서 관찰된 것과 일치했다. 울토미리스를 투여받은 환자에서 가장 흔한 이상반응은 상기도감염, 설사 등이다.
CHAMPION-MG 임상시험의 결과는 올해 4월에 미국신경학회 연례 학술대회에서 발표됐으며 NEJM Evidence에 게재됐다.
알렉시온의 마크 뒤누와이에 최고경영자는 “당사는 최초의 보체 억제제를 발매한 이후 환자 커뮤니티에 지속적으로 귀를 기울이면서 gMG 환자의 수요에 대한 혁신에 집중해왔다. 오늘 승인을 통해 이러한 약속을 이행하게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “유일한 장기지속형 C5 억제제인 울토미리스는 증상이 가벼운 환자를 포함해 광범위한 환자에게 혜택을 제공할 것이다. 2022 미국신경학회 연례 회의에서 발표된 바와 같이 울토미리스는 8주 투여 간격으로 60주 동안 임상적 유익성을 제공할 수 있는 것으로 입증됐다”고 말했다.
현재 유럽연합과 일본을 포함한 전 세계 다수의 국가에서도 울토미리스 적응증 추가 신청이 진행되고 있다.
