미국 식품의약국(FDA)이 길리어드 사이언스의 코로나19 치료제 베클루리(성분명 렘데시비르)를 12세 미만 소아 환자에게도 사용할 수 있도록 확대 승인했다.
길리어드 사이언스는 미국 FDA가 베클루리를 생후 28일 이상, 체중 3kg 이상이며 코로나19로 입원했거나 경증 및 중등증 코로나19가 있고 입원 또는 사망을 포함해 중증 코로나19로 진행될 위험이 높은 소아 환자의 치료제로 승인했다고 25일(현지시각) 발표했다.
앞서 최근 FDA는 베클루리를 중증 코로나19로 진행될 위험이 높은 비입원 성인 및 청소년 환자의 치료제로 확대 승인한 바 있다.
적응증 확대에 따라 코로나19 질병 진행 위험이 높은 비입원 코로나19 소아 환자에서 입원을 예방하는 용도로 3일간의 베클루리 치료요법이 권고된다. 침습적 기계환기 및 ECMO(체외막산소공급)이 필요하지 않은 소아 입원 환자에서는 5일간의 치료과정이 권장된다.
이번 승인은 임상 2/3상 단일군, 개방표지 연구 CARAVAN의 결과와 성인 임상시험 자료에 의해 뒷받침된다. 베클루리는 코로나19로 입원한 소아 환자에서 내약성이 양호했으며 투여 이후 임상적 개선 및 회복을 보인 환자 비율이 높은 것으로 나타났다.
CARAVAN 연구에는 53명의 소아 환자가 등록됐으며 베클루리로 치료받은 환자에서 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다. 연구 10일차와 마지막 평가에서 임상적 개선(순위척도 2점 이상 증가)을 보인 비율은 75%와 85%이며 10일차 및 30일차까지 퇴원한 비율은 각각 60%, 83%로 집계됐다.
연구에서 38명의 환자(72%)는 이상반응을 경험했고 11명의 환자(21%)는 사망 3건을 포함해 약물과 관련이 없다고 평가된 중대한 이상반응을 경험했다. 이는 연구 시작 전 환자의 기저질환 또는 입원 도중 코로나19 질병과 일치했다. 이러한 데이터는 제29회 레트로바이러스 및 기회감염 학술대회(virtual CROI 2022)에서 발표됐다.
미국 노스캐롤라이나주 아트리움헬스레빈아동병원의 아미나 아흐메드는 “이 승인은 렘데시비르가 질병 진행을 감소시키고 코로나19로부터 아동이 보다 빨리 회복할 수 있도록 도우면서 의미 있는 임상적 개선을 제공할 수 있음을 의미한다”며 “우리 사회에서 소아를 포함해 가장 취약한 집단을 치료하는데 도움이 될 수 있는 렘데시비르 같은 검증된 치료 옵션이 필요하다”고 설명했다.
길리어드 사이언스의 머다드 파시 최고의료책임자는 “소아 치료를 위한 베클루리 적응증 확대는 코로나19 치료를 위한 기본 항바이러스제인 이 치료제의 안전성, 내약성, 효능 프로파일에 대한 증거다”고 말했다.
이어 “소아를 위한 효과적이고 내약성이 있는 옵션은 최고의 과학과 헌신적인 초점을 필요로 한다. 당사는 최근 더블린에서 문을 열고 HIV, B형 간염, 코로나19에 대한 치료제의 소아 임상시험 조정을 담당할 길리어드 소아우수센터를 통해 소아의 미충족 치료 수요를 해결하기 위한 연구를 계속할 것이다”고 밝혔다.
현재 베클루리는 전 세계 약 50개국에서 임시 사용이 승인됐다. 지금까지 베클루리 및 제네릭 렘데시비르는 전 세계에서 1,100만 명 이상의 환자에게 제공됐다.
