아일랜드 기반의 제약기업 암릿(Amryt)이 유럽에서 수포성 표피박리증(EB) 치료제의 승인 권고를 획득했다.
암릿은 유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)가 생후 6개월 이상에서 이영양성 및 연접부 수포성 표피박리증과 관련된 부분층 상처 치료를 위한 필수베즈(Filsuvez, Oleogel-S10)의 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 채택했다고 22일(현지시각) 발표했다.
수포성 표피박리증은 아동과 성인에게 영향을 미치며 현재 승인된 치료제가 없는 희귀하고 고통스러운 유전성 피부질환이다.
중증 수포성 표피박리증 환자는 심각하고 만성적인 수포, 궤양, 피부 흉터, 손과 발의 변형, 관절 구축, 식도 및 점막 협착, 공격적인 편평세포암과 감염, 조기 사망의 위험 증가를 겪는다.
암릿은 전 세계 수포성 표피박리증 치료 시장 기회가 10억 달러를 넘을 것으로 추산하고 있다.
필수베즈에 대한 CHMP의 긍정적인 의견은 전 세계 28개국에서 진행된 수포성 표피박리증 환자에 대한 역대 최대 규모의 글로벌 임상시험인 EASE 연구에서 나온 임상 3상 데이터를 기반으로 한다.
유럽 집행위원회는 CHMP 권고를 기반으로 67일 이내에 필수베즈 승인 신청에 대한 최종 결정을 내릴 예정이다.
유럽 집행위원회의 통합 품목허가 결정은 모든 유럽연합 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 유효하다.
영국 의약품규제청(MHRA)도 같은 기간 내에 필수베즈의 승인 여부를 결정할 것으로 예상되고 있다.
암릿 파마의 조 와일리 CEO는 “유럽에서 CHMP의 필수베즈 승인 권고는 암릿의 역사에서 가장 중요한 이정표이며 이 쇠약성 질환으로 고통 받는 유럽 환자에게 중대한 긍정적인 발전을 의미한다”고 강조했다.
이어 “필수베즈는 자사의 4번째 상업 제품이 될 것이며 우리는 이미 제품을 시장에 출시하고 중요한 성장 계획을 실행하기 위한 팀과 재정적인 유연성, 시스템, 전 세계 인프라를 마련했다”면서 “도움이 필요한 유럽 환자에게 최대한 빨리 필수베즈를 제공하기 시작할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.
한편 앞서 미국 식품의약국(FDA)은 올해 2월 말에 필수베즈를 이영양성 및 연접부 수포성 표피박리증의 피부 증상에 대한 치료제로 승인하는 것을 거절했다.
FDA는 암릿에게 필수베즈의 효과에 대한 추가적인 확증적 증거를 제출할 것을 요청했다.
이에 암릿은 FDA와 승인에 필요한 데이터에 대해 논의할 것이라고 밝힌 바 있다.
