미국 식품의약국(FDA)이 벨기에 제약기업 UCB의 희귀 소아 뇌전증 치료제 핀테플라(핀테플라(Fintepla, 성분명 펜플루라민)에 대한 적응증을 추가 승인했다.

UCB는 미국 FDA가 핀테플라 내복액을 2세 이상에서 레녹스-가스토증후군(LGS)과 연관된 발작의 치료제로 승인했다고 28일(현지시각) 발표했다.

이 승인과 동시에 FDA는 핀테플라에 소아 독점권을 부여했다.

핀테플라는 이미 미국과 유럽에서 2세 이상 환자의 드라베 증후군과 관련된 발작 치료제로 승인돼 있다.

미국에서 핀테플라는 위해성평가완화전략(REMS)으로 불리는 제한된 유통 프로그램을 통해서만 레녹스-가스토증후군 치료에 사용할 수 있다.

레녹스-가스토증후군은 중증 소아기 발병 및 뇌전증성 뇌병증이며 이환율이 높은 약물 불응성 발작과 신경발달, 인지, 운동 기능의 심각한 손상이 나타나는 것이 특징이다.

의사소통, 정신의학 증상, 수면, 행동장애, 이동성 등의 문제를 포함해 발작을 넘어 광범위한 영향을 미친다.

또한 뇌전증에서 예상치 못한 돌연사는 LGS 환자에게 가장 큰 우려사항 중 하나다.

미국에서는 약 3만~5만 명의 LGS 환자가 있는 것으로 추산된다.

펜플루라민은 환자가 갑작스럽게 근긴장도를 잃고 절뚝거리며 넘어지게 돼 부상 가능성이 높은 무긴장성 발작을 비롯해 가장 치료하기 어려운 발작 유형에 대해 효과를 입증했다.

현재 발작 의약품과 다른 작용 기전을 갖고 있고 보완적이며 현재 항발작 요법에 지장 없이 사용할 수 있다.

이번 FDA 승인은 LGS 환자 263명을 대상으로 실시된 글로벌 무작위, 위약대조 임상 3상 시험에서 나온 안전성 및 효능 데이터를 기반으로 한다.

펜플루라민 0.7mg/kg은 위약에 비해 무긴장성 발작 빈도를 유의하게 감소시켰다.

펜플루라민 0.7mg/kg을 투여받은 환자의 약 4분의 1은 28일 무긴장성 발작 빈도가 50% 이상 감소했으며, 18%는 50~75% 감소, 6%는 75% 넘게 감소했다.

펜플루라민을 투여받은 환자에서는 전반적 임상 인상척도(Clinical Global Impression)의 수치적 개선이 관찰됐다.

가장 흔하게 발생한 이상반응은 설사, 식욕 감소, 피로, 졸림, 구토 등이다.

펜플루라민 안전성 데이터베이스에는 최대 3년 동안 치료받은 드라베 증후군 및 레녹스-가스토증후군 환자를 대상으로 한 장기 심혈관 안전성 데이터가 포함돼 있다.

펜플루라민 처방 정보에는 심장판막질환, 폐동맥고혈압 발생 위험에 관한 블랙박스 경고문구가 표기돼 있다.

UCB의 글로벌뇌전증사업 총괄 마이크 데이비스는 “레녹스-가스토증후군에 대한 펜플루라민의 승인은 현재 치료제로 잘 조절되지 않을 수 있는 환자와 환자 보호자에게 차별화된 의약품을 제공하려는 당사의 지속적인 노력을 보여준다”고 말했다.

이어 “펜플루라민을 드라베증후군 치료제에 이어 레녹스-가스토증후군 치료제로 자사 뇌전증 포트폴리오에 추가하고 소아 질병률 및 사망률이 높은 중증 뇌전증 증후군을 포함한 발작의 영향과 부담을 감소시키는데 도움을 줄 수 있게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.

UCB는 이달 초에 조제닉스(Zogenix) 및 펜플루라민 인수를 완료했다.

UCB는 이 인수가 회사의 지속 가능한 환자 가치 전략과 뇌전증을 앓는 모든 사람에게 세계 최고의 환자 가치를 제공하기 위해 계속하는 노력과 일치하며, 특정 전문 또는 희귀 뇌전증이 있는 사람의 미충족 수요를 해결하는 새로운 솔루션과 가치 창출에 더욱 초점을 맞출 방침이라고 설명했다.