유럽 집행위원회가 블루프린트 메디슨(Blueprint Medicines)의 아이바키트를 전신 비만세포증에 대한 치료제로 추가 승인했다.
미국 기반의 정밀치료 전문기업 블루프린트 메디슨은 유럽 집행위원회가 아이바키트(Ayvakyt, avapritinib)를 이전에 최소 하나의 전신요법을 받은 성인에서 공격적인 전신 비만세포증(ASM), 관련 혈액학적 종양을 동반한 전신 비만세포증(SM-AHN) 또는 비만세포성 백혈병(MCL) 치료를 위한 단독요법으로 확대 승인했다고 25일(현지시각) 발표했다.
진행성 전신 비만세포증은 여러 장기의 손상과 생존기간 감소, 삶의 질 저하가 나타나는 것이 특징인 쇠약성 질환이다.
아이바키트는 유럽에서 이 질병의 주요 요인인 KIT D816V 유전자변이를 선택적으로 표적으로 삼도록 설계된 최초의 승인된 치료제다.
이번 집행위원회 결정은 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적인 의견에 따른 것이며 임상 1상 EXPLORER 시험과 임상 2상 PATHFINDER 시험의 결과를 기반으로 한다.
아이바키트는 최소 하나의 전신요법을 받은 진행성 비만세포증 환자를 대상으로 모든 질병 하위유형에 걸쳐 지속적인 임상적 효능을 나타냈다. 안전성 프로파일은 전반적으로 양호한 것으로 관찰됐다.
블루프린트 메디슨은 유럽연합 국가 가운데 먼저 독일에서 첫 상업적 출시를 시작할 계획이다. 아이바키트 상용화 시기는 국가별로 현지 보험급여 및 접근 경로에 따라 달라질 예정이다.
아이바키트는 25mg, 50mg, 100mg, 200mg 용량으로 발매되며 진행성 전신 비만세포증에서 권장되는 시작용량은 1일 1회 200mg이다.
블루프린트 메디슨 국제사업부 게오르그 피르민 마이어 수석부사장은 “오늘 진행성 전신 비만세포증에 의해 영향을 받는 사람에게 혁신적인 새로운 치료 옵션을 제공하게 돼 매우 자랑스럽게 생각한다”며 “아이바키트가 이 진행성 질환에서 치료 패러다임을 정밀 치료 접근방식으로 바꿀 잠재력이 있다고 믿고 있고 유럽 전역의 건강보험당국과 긴밀히 협력해 환자에게 아이바키트를 제공하길 기대한다”고 밝혔다.
앞서 아이바키트는 유럽에서 PDGFRA D842V 유전자변이를 가진 성인의 절제 불가능 또는 전이성 위장관기질종양(GIST) 치료제로 승인된 바 있다. 미국에서는 PDGFRA D842V 변이를 포함한 PDGFRA 엑손 18 변이를 가진 절제 불가능 또는 전이성 GIST 환자와 진행성 비만세포증 환자의 치료제로 승인돼 AYVAKIT라는 제품명으로 발매됐다.
