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FDA, CDKL5 결핍장애 환자 발작치료제 승인
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FDA, CDKL5 결핍장애 환자 발작치료제 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2022.03.19 06:45
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최초이자 유일한 치료제...주요 운동발작 빈도 감소

미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약회사 매리너스 파마슈티컬스(Marinus Pharmaceuticals)의 희귀 유전질환 관련 발작 치료제 지탈미(Ztalmy, ganaxolone)를 승인했다.

▲ FDA는 매리너스의 지탈미를 CDKL5 결핍장애와 관련된 발작에 대한 최초의 치료제로 승인했다.
▲ FDA는 매리너스의 지탈미를 CDKL5 결핍장애와 관련된 발작에 대한 최초의 치료제로 승인했다.

매리너스는 미국 FDA가 지탈미 내복현탁액을 2세 이상의 환자에서 CDKL5(사이클린 의존성 인산화효소 유사 5) 결핍장애(CDD)와 관련된 발작에 대한 치료제로 승인했다고 18일(현지시각) 발표했다.

지탈미는 희귀 유전성 뇌전증인 CDKL5 결핍장애에 대해 FDA가 승인한 최초의 치료제로 GABAA 수용체의 양성 알로스테릭 조절제 역할을 하는 신경활성 스테로이드제이며 1일 3회 복용해야 한다.

CDKL5 결핍장애는 조기 발병하고 조절하기 어려운 발작과 중증 신경발달 장애가 나타나는 심각한 희귀 유전질환이다. X염색체에 있는 CDKL5 유전자의 변이로 인해 발생하는데, 이는 CDKL5 유전자가 정상적인 뇌 발달 및 기능에 중요한 단백질을 생산하기 때문이다.

지탈미의 승인은 101명의 환자가 참가한 임상 3상 Marigold 이중맹검, 위약대조 연구에서 나온 데이터를 기반으로 한다. 지탈미로 치료받은 환자군은 28일 주요 운동발작 빈도 중앙값이 30.7% 감소했으며 이에 비해 위약군은 중앙값이 6.9% 감소한 것으로 관찰돼 연구 1차 평가변수가 충족됐다.

또한 Marigold 개방표지 연장 연구에서 지탈미 치료군은 최소 12개월 동안 주요 운동발작 빈도 중앙값의 49.6% 감소를 경험했다. 임상 개발 프로그램에서 지탈미는 효능, 안전성, 내약성이 입증됐으며 가장 흔하게 보고된 이상반응은 졸림, 발열, 타액 과다분비, 계절성 알레르기 등이다.

FDA는 지탈미를 우선 심사 지정 하에 심사했으며 앞서 희귀의약품 및 희귀소아질환 의약품으로 지정한 바 있다. 이번 승인의 일환으로 FDA는 매리너스에게 희귀소아질환 바우처를 제공했으며 매리너스는 이를 현금화할 계획이다.

미국에서 지탈미는 마약단속국의 분류 이후 올해 7월부터 지정 전문약국을 통해 사용할 수 있게 될 예정이다.

매리너스의 스코트 브라운슈타인 최고경영자는 “오늘은 매리너스 뿐만 아니라 예측할 수 없고 종종 조절되지 않는 발작으로 오랫동안 참혹한 현실을 마주해 온 CDD 환자, 가족, 보호자에게 역사적인 이정표”라고 말했다.

이어 “지탈미 승인은 이 중요한 새 치료제를 개발하기 위한 임상시험에 참여한 환자, 보호자, 연구자 없이는 불가능한 일이었다”며 “CDD와 관련된 발작에 대한 최초이자 유일한 FDA 승인 치료제를 커뮤니티에게 제공할 수 있는 기회에 감사하고 겸허하게 생각한다”고 덧붙였다.

로이터통신 보도에 의하면 매리너스는 환자 1명이 1년 동안 지탈미 치료를 위해 지불해야 하는 비용을 도매가 기준 약 13만3000달러(약 1억6000만 원)로 책정했다. 매리너스는 제품 접근성과 환자, 보호자, 의료팀에 대한 지속적인 지원, 적격 환자에 대한 재정적 지원을 제공하는 종합적인 환자 서비스 프로그램을 시작할 계획이다.


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