프랑스 제약기업 사노피가 주 1회 투여하는 A형 혈우병 치료제의 주요 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻으면서 신약 승인을 신청하기로 했다.
사노피와 개발 파트너사인 소비(Sobi, Swedish Orphan Biovitrum)는 이전에 치료받은 12세 이상 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 에파네속토코그 알파(efanesoctocog alfa, BIVV001)의 안전성, 효능, 약동학을 평가한 중추적인 임상 3상 시험 XTEND-1에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 9일(현지시각) 발표했다.
이 연구는 52주 동안 매주 에파네속토코그 알파를 예방 목적으로 투여받은 중증 A형 혈우병 환자에서 임상적으로 의미 있는 출혈 예방 효과가 나타나 1차 평가변수가 충족됐다.
연간 출혈률(ABR) 중앙값은 0이었고 평균 연간 출혈률은 0.71로 분석됐다.
또한 주요 2차 평가변수도 충족됐다. 주 1회 에파네속토코그 알파는 환자 내 비교를 기반으로 연간 출혈률의 통계적으로 유의한 감소 효과를 보이면서 이전 예방용 제8(VIII)인자 보충요법보다 우수한 것으로 증명됐다.
에파네속토코그 알파의 내약성은 양호했으며 제8인자 항체 발생은 관찰되지 않았다.
가장 일반적인 치료 후 이상반응은 두통, 관절통, 낙상, 등 통증 등이다.
사노피의 개발부문 글로벌 총괄 겸 최고의료책임자 디트마르 베르거 박사는 “혈우병 치료에서 발전이 있었지만 아직 충족되지 않은 의료 수요가 존재한다”며 “매우 낮은 연간 출혈률을 보여주는 이 긍정적인 톱라인 데이터는 에파네속토코그 알파가 A형 혈우병 치료법을 바꿀 가능성을 높인다”고 말했다.
이어 “에파네속토코그 알파가 더 오랜 기간 동안 지속되는 높은 보호 효과를 제공하고 주 1회 투여로 치료 부담을 줄인다고 믿고 있으며, 이 치료제를 최대한 빨리 환자에게 제공하기 위해 규제기관과 협력하길 기대한다”고 밝혔다.
A형 혈우병은 제8인자 결핍으로 인해 혈액 응고 능력이 저하되는 희귀 유전질환이다.
A형 혈우병은 매년 태어나는 남아 5000명 중 1명꼴로 발생하며 여성에서는 더 드물게 발생한다.
혈우병 환자는 통증, 회복 불가능한 관절 손상, 생명을 위협하는 출혈을 야기할 수 있는 출혈 에피소드를 경험할 수 있다.
소비의 R&D 총괄 겸 최고의료책임자 앤더스 울만 박사는 “주 1회 에파네속토코그 알파가 일주일 동안 정상 수준에 근접한 높은 8인자 수치를 제공하도록 설계된 새로운 종류의 8인자 치료제가 될 수 있다고 믿는다”며 “신체 건강, 통증, 관절 건강에 대한 데이터를 포함한 임상 3상 결과를 향후 의료 학술대회에서 공유하길 기대한다”고 밝혔다.
이러한 임상시험 자료는 올해 전 세계에서 시작되는 승인 신청을 뒷받침하는 근거가 될 것이다.
유럽연합에서 규제 제출은 내년에 나올 것으로 예상되는 XTEND-Kids 소아 연구 데이터에 따라 진행될 예정이다.
에파네속토코그 알파는 2017년에 미국 식품의약국(FDA), 2019년에 유럽 집행위원회에 의해 희귀의약품으로 지정된 바 있다. FDA는 작년 2월에 에파네속토코그 알파를 패스트트랙 대상으로 지정했다.
에파네속토코그 알파가 승인될 경우 스위스 제약기업 로슈의 블록버스터 혈우병 치료제 헴리브라(Hemlibra)와 경쟁할 것으로 예상되고 있다.
