스위스 제약기업 노바티스가 미국 보이저 테라퓨틱스의 기술을 활용해 신경질환 유전자 치료제를 개발하기 위한 라이선스 계약을 체결했다.
노바티스는 차세대 아데노관련바이러스(AAV) 기술에 초점을 맞춘 유전자 치료제 개발사 보이저 테라퓨틱스와 신경계질환 유전자 치료제에 사용되는 캡시드 3개 및 별개의 표적 2개에 대한 캡시드 접근 옵션을 포함하는 라이선스 옵션 계약을 맺었다고 8일(현지시각) 발표했다.
노바티스는 중추신경계(CNS) 질환에 대한 치료제를 개발하기 위해 노력 중인 유전자 치료제 분야의 선도기업으로서 일반적으로 사용되는 벡터가 효과적으로 표적으로 삼고 침투하지 못하는 깊은 뇌 영역에 나타나는 신경질환에 대한 최근 연구 결과와 전문지식을 적용하려고 하고 있다고 밝혔다.
데이터에 따르면 보이저의 독자적인 TRACER 플랫폼에서 나온 AAV 캡시드는 피질과 뇌 심부 영역의 신경세포(뉴런)에 대해 광범위하고 개선된 분포를 나타낼 수 있다.
노바티스 생명의학연구소(NIBR) 제이 브래드너 소장은 “뇌의 세포 유형을 표적으로 하는 AAV 유전자 치료제의 생체분포에 관한 어려움이 오랫동안 계속됐지만 극복 불가능하다고 생각하지는 않는다”며 “보이저의 혁신적인 플랫폼이 치명적인 CNS 질환에 대한 새로운 치료법을 제시할 잠재력이 있다고 보고 있다”고 말했다.
NIBR 신경과학부문 총괄 밥 발로는 “당사는 중추신경계 질환을 표적으로 하는 강력한 유전자 치료제 프로그램 파이프라인을 보유하고 있는데 이 중 다수는 여러 뇌 영역의 세포에 도달하는 향상된 전달 벡터를 필요로 하며 이는 지금까지 사용된 기술로는 불가능했다”고 설명했다.
그러면서 “보이저의 TRACER 플랫폼에서 나온 캡시드를 평가하길 기대하고 있으며, 이를 통해 파괴적인 신경계질환이 있는 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있길 바란다”고 덧붙였다.
라이선스 옵션 계약 조건에 따라 노바티스는 보이저의 TRACER 플랫폼에서 나온 새로운 캡시드를 평가할 수 있는 권리와 차후 표적 3개에 대한 AAV 유전자 치료제의 개발에 독점 사용하기 위해 캡시드 라이선스를 획득하는 옵션을 실행할 수 있는 권리를 갖게 된다.
또한 동일한 조건 하에 추가 질병 표적 2개에 대한 캡시드 라이선스를 확보할 수 있다.
보이저는 노바티스로부터 계약금으로 5400만 달러를 받을 예정이며 향후 옵션비와 개발, 규제, 상업화 관련 마일스톤으로 최대 17억 달러를 받고 제품 매출 기반 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
보이저의 글렌 피어스 임시 최고과학책임자는 “보이저의 성장 및 성숙 중인 TRACER 기반 캡시드 라이브러리는 비인간 영장류에서 원하는 조직과 세포 유형을 보다 정밀하게 표적으로 삼고 현저하게 향상된 발현을 보이면서 기존 AAV보다 우수한 전달 가능성과 표적이탈 위험 감소 가능성을 만들었다”고 강조했다.
보이저의 앨런 누널리 최고사업책임자는 “노바티스와의 협력은 우리의 새로운 캡시드 라이브러리가 확대되고 초기 TRACER 유래 캡시드가 바람직한 특성 향상을 위해 더욱 개선됨에 따라 자사의 독자적인 캡시드가 사용될 수 있는 치료 프로그램을 확장하며 미래 사업 개발 기회를 생성하는 TRACER 플랫폼의 잠재력을 보여준다”고 밝혔다.
