유럽 집행위원회가 RET(rearranged during transfection) 유전자 변형 폐암 환자를 위한 치료제 가브레토(Gavreto, pralsetinib)를 조건부 승인했다.
스위스 제약기업 로슈는 유럽 집행위원회가 가브레토를 이전에 RET 억제제로 치료받지 않은 성인 RET 융합 양성 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 환자의 단독요법으로 조건부 판매 허가했다고 19일(현지시각) 발표했다.
가브레토는 유럽연합(EU)에서 RET 융합 양성 진행성 비소세포폐암 환자의 1차 치료제로 승인된 최초이자 유일한 정밀 의약품이다.
이 승인은 임상 I/II상 시험 ARROW 연구의 결과를 기반으로 한다. 가브레토는 진행성 RET 융합 양성 비소세포폐암 환자에서 지속적인 반응을 나타냈다.
이전에 치료받은 적이 없는 환자 75명에서 가브레토 치료 후 전체 반응률(ORR)은 72.0%로 집계됐으며 반응 지속기간(DOR)은 아직 중앙값에 도달하지 않았다.
이전에 백금 기반 화학요법으로 치료받은 환자 136명에서는 가브레토 치료 후 전체 반응률이 58.8%, 반응 지속기간 중앙값이 22.3개월로 분석됐다.
가브레토의 내약성은 전반적으로 양호했으며 치료 중단률은 낮은 편이었다. 연구 도중 보고된 흔한 grade 3-4 이상반응은 호중구감소증(20.1%), 빈혈(17.6%), 고혈압(16.1%) 등이다.
로슈에 의하면 매년 전 세계에서 약 3만7500명이 RET 융합 양성 비소세포폐암을 진단받는 것으로 추산된다. 이 질병은 종종 흡연 경험이 적거나 없는 사람에게 영향을 미치며 일반적으로 폐암 진단을 받는 평균적인 사람보다 젊은 사람에게 영향을 미친다.
로슈의 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “오늘 승인은 역사적으로 치료 옵션이 제한됐던 RET 융합 양성 진행성 비소세포폐암 환자에게 정밀 의약품을 제공하는데 있어 중요한 진전을 의미한다”고 말했다.
이어 “의료전문가는 사전에 암 유전체 프로파일링을 사용함으로써 1차 치료 환경에서 가브레토 같은 표적 치료 옵션의 임상적 혜택을 예측하는 특정 유전자 변형을 식별할 수 있다”고 설명했다.
RET 변형은 비소세포폐암 외에도 갑상선암 같은 다른 암 유형의 주요 질병 유발인자로 알려졌다. 가브레토는 종양 불문 잠재력을 반영해 여러 유형의 고형종양에 걸쳐 활성을 보였다.
미국 식품의약국(FDA)은 가브레토를 성인 전이성 RET 융합 양성 비소세포폐암 환자의 치료제, 12세 이상 소아 및 성인 진행성 RET 변이 갑상선암 환자의 치료제로 승인한 바 있다. 로슈는 유럽에서도 RET 변이 갑상선암 적응증 추가를 위한 승인 신청을 계획하고 있다.
로슈는 전 세계에서 가브레토를 미국 기반의 정밀치료제 전문기업 블루프린트 메디슨(Blueprint Medicines)과 공동 개발하고 미국에서 상업화하고 있다. 로슈는 미국과 일부 아시아 국가를 제외한 전 세계에서 독점 상업화 권리를 보유하고 있다.
