미국 제약회사 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)가 루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS) 치료제 후보물질의 승인을 신청했다.
아밀릭스는 지난 2일(현지시각) 근위축성측삭경화증 치료를 위한 신약 후보물질 AMX0035(sodium phenylbutyrate + taurursodiol)에 대한 신약승인신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 발표했다.
아밀릭스의 AMX0035는 신경세포 사멸 및 기능장애를 감소시키는 두 상호 보완적인 제제를 결합한 제품이다.
ALS와 기타 신경퇴행성질환에서 소포체 및 미토콘드리아 의존성 신경 퇴행 경로를 표적으로 삼도록 설계됐다.
이 NDA 제출은 ALS 환자 137명을 평가한 위약대조 임상시험 CENTAUR 연구에서 나온 데이터를 기반으로 한다.
임상시험에서 AMX0035를 투여 받은 참가자는 6개월 무작위 단계 종료 시점에 개정 ALS 기능평가척도(ALSFRS-R)로 측정된 기능 저하가 유의하게 지연된 것으로 나타났다. ALSFRS-R은 전 세계에서 ALS 환자의 기능을 평가하는데 가장 일반적으로 사용된다.
CENTAUR 연구의 모든 무작위 배정 참가자는 최대 3년 동안 추적됐다. 중간 생존 분석 결과에 따르면 CENTAUR의 위약대조 단계 도중 AMX0035 투여를 시작한 참가자는 위약 투여를 시작한 참가자에 비해 사망 위험이 44%가량 더 낮은 것으로 분석됐다.
개방표지 장기 추적 단계 동안 생존기간 중앙값은 AMX0035 투여군이 25개월, 위약군이 18.5개월로 6.5개월가량 차이를 보였다.
이상반응 발생률 및 치료 중단률은 24주 무작위 단계 동안 AMX0035 투여군과 위약군이 상당히 유사했는데, 위장관 사건은 AMX0035 투여군에서 더 많이 보고됐다. CENTAUR의 자세한 데이터는 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM), 근육ㆍ신경저널에 게재됐다.
아밀릭스의 저스틴 클레 공동 CEO는 “우리는 심사를 위해 FDA에 NDA를 제출한 이 흥미로운 이정표를 ALS 커뮤니티와 공유하게 돼 기쁘게 생각한다”고 말했다.
조슈아 코헨 공동 CEO는 “자사 팀은 ALS 환자와 환자 가족에게 시간이 가장 중요하다는 것을 알고 있기 때문에 쉴 새 없이 일하고 있다”며 “진행 상황을 계속 커뮤니티에게 알릴 방침”이라고 덧붙였다.
아밀릭스는 앞서 올해 6월에 캐나다 보건부에 AMX0035의 승인 신청서를 제출했다. 올해 말에 유럽의약청에도 AMX0035의 판매 허가 신청서를 제출할 예정이다.
또한 올해 4분기에는 미국과 유럽에서 AMX0035의 글로벌 임상 3상 시험 PHOENIX 연구를 시작할 계획이다. 이 연구는 CENTAUR 시험 결과를 바탕으로 약 600명의 ALS 환자를 대상으로 진행된다.
