5월엔 글로벌 임상1상 결과 발표...치료제로서 가능성 확인
전신피부경화증에 대한 美 FDA 희귀의약품 지정까지
대웅제약의 신약 후보물질 ‘DWN12088’이 올해 들어 가시적 성과를 이어가고 있는 모습이다.
DWN12088은 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해제 후보물질로, 대웅제약이 보유하고 있는 First-in-class(세계 최초 혁신 신약) 파이프라인 중 하나다.
대웅제약은 2019년 9월 DWN12088을 특발성폐섬유증 신약으로 개발하기 위한 글로벌 임상에 본격 돌입한 바 있다.
특발성폐섬유증은 폐가 서서히 굳어지면서 폐 기능을 상실해가는 간질성 폐질환 중 하나다. 치료가 어렵고 진단 후 5년 생존율이 40% 미만으로 알려진 희귀질환이다.
DWN12088은 PRS 단백질의 활성만을 선택적으로 감소시켜 폐섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제시키는 기전을 가진 치료제로 개발되고 있는 물질이다.
올해 3월에는 식품의약품안전처로부터 DWN12088을 폐섬유증 신약으로 개발하기 위한 국내 임상 1상 시험계획을 승인받았다.
이에 따라 대웅제약은 건강한 성인에게 DWN12088을 경구투약 후 약동학적 특성과 안전성에 대한 식이 영향을 평가하는 임상시험을 진행할 예정이다.
이번 달에는 온라인으로 진행된 미국흉부학회(ATS2021)에서 특발성 폐섬유증 치료 후보 물질 DWN12088의 임상 결과가 발표됐다.
호주에서 다양한 인종의 건강한 성인 72명을 대상으로 진행한 임상1상 결과, DWN12088의 안전성이 확인됐다는 내용이다. 특히, 해당 임상시험을 통해서는 DWN12088의 농도에 따라 섬유화를 일으키는 원인 물질의 농도를 낮출 수 있을 것으로 예측돼 특발성 폐섬유증 치료제로서의 가능성을 확인했다.
대웅제약은 이 결과를 바탕으로 올해 안에 한국과 미국에서 DWN12088의 임상 2상 계획을 신청할 계획이다.
이 같은 상황에서 24일에는 DWN12088이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 전신피부경화증에 대한 희귀의약품으로 추가 지정됐다는 소식이 전해졌다.
‘DWN12088’이 희귀의약품으로 지정된 것은 2019년 특발성 폐섬유증에 이어 두 번째다. FDA의 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 치료제는 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사(Priority Review) 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택이 부여된다.
대웅제약은 체내 콜라겐이 과다하게 증가하면서 조직이나 장기가 딱딱해지는 것으로 보고 DWN12088을 전신피부경화증 치료제로도 개발 중이다.
전신피부경화증은 손끝부터 전신의 피부가 딱딱해지기 시작해 나중에는 폐, 심장 등 주요 장기까지 딱딱하게 변하는 질환이다. 현재까지 전신피부경화증 치료제로 허가받은 의약품은 없다.
회사 측은 “현재까지 비임상시험을 진행해 전신피부경화증 치료제로서의 가능성을 확인했다”면서 “향후 치료제로 허가받으면 세계 최초 전신피부경화증은 물론 전신피부경화증을 동반한 간질성폐질환까지 치료할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.
