미국 식품의약국(FDA)이 버텍스제약(Vertex Pharmaceuticals)의 낭성 섬유증 치료제 칼리데코(Kalydeco, 아이바카프토)의 소아 적응증 확대를 승인했다.
버텍스는 FDA가 칼리데코를 임상 및 체외 분석 데이터에 기초해 칼리데코에 반응하는 낭성섬유증막횡단전도조절(CFTR) 유전자 변이를 최소 1개 이상 보유한 생후 4개월~6개월의 영아 낭성섬유증 환자에게 사용할 수 있도록 승인했다고 25일(현지시간) 발표했다.
앞서 칼리데코는 미국과 유럽에서 생후 6개월 이상의 낭성섬유증 환자를 위한 치료제로 승인된 바 있다.
이번 승인을 통해 생후 4개월 이상부터 사용 가능한 최초이자 유일한 CFTR 조절제가 됐다.
이번 승인은 CFTR 유전자 변이 10개(G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D, R117H) 중 하나를 보유한 생후 4개월~6개월의 환자 6명으로 구성된 24주 임상 3상 개방표지 안전성 코호트(ARRIVAL)의 데이터를 근거로 한다.
이 코호트는 더 나이가 많은 소아 및 성인에서 관찰된 결과와 유사한 안전성 프로파일을 보였다.
버텍스의 레쉬마 케왈라마니 최고경영자는 “우리는 약 8년 전에 첫 칼리데코 승인 이후 가능한 한 어린 나이에 낭성섬유증의 근본 원인을 치료하는 것을 목표로 임상 개발 프로그램을 발전시켜왔다"면서 "오늘 승인은 자사 의약품으로 혜택을 받을 수 있는 모든 낭성섬유증 환자에게 다가가려는 우리의 끊임없는 노력을 보여주는 증거”라고 밝혔다.
미국 워싱턴대학교 의과대학의 마가렛 로젠펠드 교수는 “생후 4개월 만에 낭성섬유증의 근본 원인을 치료하는 요법을 시작하는 것은 질병 진행 과정을 바꿀 가능성이 있다”고 말했다.
현재 칼리데코는 전 세계 40개 이상의 국가에서 사용되고 있다.
