바이오젠이 미국에서 알츠하이머병 치료제 아두카누맙(aducanumab)의 승인을 신청했다.
바이오젠과 일본 에자이는 8일(현지시간) 바이오젠이 미국 식품의약국(FDA)에 아두카누맙의 생물의약품 허가신청(BLA)을 제출하는 절차를 완료했다고 발표했다.
회사 측은 이 승인 신청 제출이 현재 진행 중인 FDA와의 지속적인 협력에 따른 것이며, 임상 3상 EMERGE 및 ENGAGE 시험과 임상 1b PRIME 시험에서 나온 임상 데이터를 포함한다고 설명했다.
바이오젠은 승인 신청 제출을 완료하면서 FDA에 우선 심사를 요청했다.
아두카누맙은 승인될 경우 알츠하이머병의 임상적 저하를 감소시키기 위한 최초의 치료제이자 아밀로이드 베타 제거를 통해 더 나은 임상 결과를 얻을 수 있다는 점을 증명하는 최초의 치료제가 될 수 있다.
바이오젠의 미셸 보나초스 최고경영자는 “알츠하이머병은 우리 시대의 가장 큰 공중보건 문제 중 하나"라며 "우리가 사랑하는 사람의 기억과 독립심, 결과적으로 기본적인 일을 수행할 수 있는 능력을 빼앗는다"고 강조했다.
이어 "아두카누맙의 BLA는 이 파괴적인 질환과 관련된 임상적 저하와 병리학적 문제를 해결하는 치료제의 첫 승인 신청을 의미한다"면서 "우리는 알츠하이머병 커뮤니티를 위해 진전을 이룰 것을 약속하며 FDA의 심사를 기대하고 있다”고 밝혔다.
아두카누맙의 임상 개발 프로그램에는 초기단계 알츠하이머병 환자를 대상으로 진행된 EMERGE 및 ENGAGE 임상 3상 시험 2건이 포함된다.
이 가운데 EMERGE에서 아두카누맙을 투여받은 환자들은 기억력, 지남력, 언어 같은 인지 및 기능 평가 결과의 저하가 유의하게 지연된 것으로 나타났다.
또한 환자들은 개인재무와 청소, 쇼핑, 세탁 같은 가사 수행 능력, 독립적으로 집을 나서는 능력 등을 포함해 일상생활 활동 면에서 저하 지연 효과를 경험했다.
한편 ENGAGE 임상시험에서는 1차 평가변수가 충족되지 않았는데 바이오젠은 ENGAGE의 일부 데이터가 EMERGE에서 나온 결과를 뒷받침한다고 보고 있다.
이외에도 임상 1상 PRIME 시험 및 장기 연장 연구가 아두카누맙 임상 프로그램에 포함돼 있다.
이 임상시험의 결과는 아두카누맙이 아밀로이드 베타 플라크를 용량 및 시간 의존적인 방식으로 감소시킬 수 있다는 점을 나타내며, 탐색적 임상 평가변수 분석 결과도 임상적 저하 감소를 시사했다.
미국 브라운대학교의 스티븐 살로웨이 박사는 “초기 단계 알츠하이머병이 있는 사람을 위해 가능한 한 오랫동안 독립성을 유지할 수 있도록 하는 일은 궁극적인 목표"라면서 "한 단계에서 다음 단계로의 진행을 늦추는데 도움을 줄 수 있다면 독립성을 보존할 수 있으며, 이 질환이 있는 사람에게 진정으로 의미 있는 혜택을 제공할 수 있도록 한다”고 말했다.
이번 BLA 제출 완료는 바이오젠과 FDA의 사전 BLA 회의 이후 이뤄졌다. 이제 FDA는 최대 60일 내에 승인 신청서 심사 여부를 결정할 예정이다.
바이오젠은 유럽, 일본을 비롯한 다른 국가들에서도 승인 신청을 추진하기 위해 규제기관과 협력 중이다.
