스위스 제약기업 헬신(Helsinn)과 미국 제약회사 MEI 파마(MEI Pharma)가 백혈병 치료제 후보물질 프라시노스타트(pracinostat)의 임상 3상 시험을 중단했다.
헬신과 MEI 파마는 2일(현지시간) 짧은 발표문을 통해 독립적인 데이터모니터링위원회에 의해 수행된 프라시노스타트 임상 3상 시험의 중간 무용성 분석에서 전체 생존기간에 대한 1차 평가변수를 충족시킬 가능성이 낮은 것으로 나타났다고 발표했다.
이 임상 3상 시험은 표준 집중적인 항암화학요법이 적합하지 않은 급성골수성백혈병(AML) 환자를 대상으로 프라시노스타트와 아자시티딘(azacitidine) 병용요법을 평가했다.
회사 측은 중간 분석 결과를 근거로 임상시험 참가자 모집을 중단하고 연구를 종료하기로 결론 내렸다. 이는 효능 부족 때문이며 안전성 문제 때문은 아니라고 한다. 현재 다른 프라시노스타트 임상시험에 등록된 환자들은 계속 치료를 받을 예정이다.
프라시노스타트는 경구용 히스톤 탈아세틸화효소(HDAC) 억제제다. 급성골수성백혈병 외에도 높은 위험 또는 매우 높은 위험의 골수이형성증후군 환자를 대상으로 임상 2상 시험에서 평가되고 있다.
미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약청(EMA)은 프라시노스타트와 아자시티딘 병용요법을 75세 이상이거나 집중적인 화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 상태다.
헬신과 MEI 파마는 2016년에 프라시노스타트에 대한 독점 라이선스, 개발 및 상업화 제휴 계약을 체결했다. 헬신은 이 계약에 따라 프라시노스타트의 개발 및 상업화 비용을 부담하고 있다.
