미국 식품의약국(FDA)이 캐리오팜의 엑스포비오(Xpovio, selinexor)에 대한 적응증 확대를 허가했다.
미국 제약회사 캐리오팜 테라퓨틱스는 FDA가 계열 최초의 선택적 핵외수송 억제제 엑스포비오를 최소 2가지 이상의 전신요법을 받은 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 성인 환자의 치료제로 승인했다고 22일(현지시간) 발표했다. 여기에는 소포림프종에 따른 DLBCL과 다른 명시되지 않은 DLBCL이 포함된다.
이번 적응증 승인은 심각한 질환을 치료하고 미충족 의료 수요를 충족시키는 의약품을 신속 승인하기 위한 FDA의 신속 승인 프로그램 하에 반응률 데이터를 토대로 이뤄졌다. 지속적인 승인 여부는 확증적 임상시험에서 임상적 혜택의 입증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.
엑스포비오는 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 134명을 대상으로 진행된 다기관, 단일군, 임상 2b상 SADAL 시험의 결과를 근거로 한다.
시험 결과 전체 반응률은 29%, 이 가운데 완전관해율은 13%, 부분관해율은 16%로 나타났다. 반응을 보인 환자 중 3개월, 6개월, 12개월 차에 반응이 유지된 환자 비율은 각각 56%, 38%, 15%로 집계됐다.
가장 흔하게 보고된 치료 후 이상반응은 혈구감소증, 위장 및 체질 증상 등이며 대개 용량 조절, 표준 지지요법을 통해 관리됐다.
FDA는 이전에 1~3가지 치료를 받은 DLBCL 환자를 대상으로 엑스포비오와 표준 면역화학요법 병용요법을 평가하기 위해 진행될 XPORT-DLBCL-030 임상시험을 확증적 임상시험으로 간주하는데 동의했다. XPORT-DLBCL-030 임상시험은 올해 말에 시작될 예정이다.
엑스포비오는 미국에서 새로운 적응증에 즉시 발매될 예정이다. 캐리오팜은 기존 상업용 인프라를 활용해 2번째 적응증에 대한 마케팅을 수행할 계획이다.
유럽에서는 내년에 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 치료제로 엑스포비오의 승인을 신청하기로 했다.
엑스포비오는 2019년 7월에 FDA에 의해 재발 불응성 다발골수종 성인 환자 치료제로 신속 승인된 바 있다.
캐리오팜은 엑스포비오가 다발골수종과 미만성거대B세포림프종에 동시에 승인된 최초이자 유일한 의약품이라고 강조했다.
캐리오팜의 샤론 샤참 최고과학책임자는 “이 승인은 이전에 치료받은 DLBCL 환자를 위한 최초의 경구용 제제이자 매우 공격적인 유형의 림프종에 대한 첫 단일 약물의 승인을 의미한다"면서 "또한 엑시포비오에 대한 2번째 암 적응증으로 새로운 치료 메커니즘, 투여 용이성, 이전에 여러 번 치료를 받은 환자에서 신속하고 지속적인 반응을 만드는 효과를 강조한다”고 설명했다.
캐리오팜의 마이클 카우프만 최고경영자는 “우리는 DLBCL에 대한 엑스포비오의 상업적 발매를 즉시 시작할 것이며, 암 환자를 위해 미국에서 활동 영역을 넓힐 방침"이라면서 "캐리오팜은 2008년 설립 이래 핵 수송 조절제의 잠재력을 연구하는데 주력해 왔으며, 이제 미국에서 승인된 최초이자 유일한 핵 수송 억제제의 이중 상업화를 통해 새로운 성장의 장을 열게 됐다”고 밝혔다.
