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美FDA, 크리스비타 종양성 골연화증 치료제로 승인
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美FDA, 크리스비타 종양성 골연화증 치료제로 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.06.20 06:09
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혈중 인산염 수치 증가...2번째 적응증 추가

미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약회사 울트라제닉스와 일본 쿄와기린의 크리스비타(Crysvita, 성분명 부로수맙)를 종양성 골연화증(Tumor-Induced Osteomalacia) 치료제로 승인했다.

울트라제닉스와 쿄와기린은 18일(현지시간) FDA가 크리스비타를 수술로 절제할 수 없거나 국소화할 수 없는 인산뇨성 중간엽종양과 관련된 종양성 골연화증이 있는 2세 이상의 성인 및 소아 환자에서 섬유아세포성장인자23(FGF23) 관련 저인산혈증의 치료제로 승인했다고 발표했다.

크리스비타는 소변 중 인산염 배출을 유발하고 신장에 의한 활성 비타민D 생산을 억제하는 호르몬인 FGF23의 과잉 활성을 차단하는 인간 항체 의약품이다.

▲ 크리스비타는 미국에서 수술을 통해 종양을 제거할 수 없는 종양성 골연화증 환자를 위해 승인된 최초의 치료제다.
▲ 크리스비타는 미국에서 수술을 통해 종양을 제거할 수 없는 종양성 골연화증 환자를 위해 승인된 최초의 치료제다.

종양성 골연화증은 대개 인산염 재흡수와 관련이 있는 과도한 FGF23 수치를 야기하며 느리게 성장하는 양성 종양에 의해 발생하는 희귀질환이다.

TIO 환자는 중증 저인산혈증, 골연화증, 근육 약화, 피로, 뼈 통증, 골절 등의 증상을 경험할 수 있다.

이번에 FDA는 심각한 질환을 치료하고 안전성 또는 효과를 크게 개선시킬 수 있는 의약품을 위한 제도인 우선 심사 지정을 통해 보충적 생물의약품 허가신청을 승인했다.

이는 미국에서 크리스비타에 대한 2번째 적응증이 승인된 것으로, 크리스비타는 2018년에 1세 이상의 X염색체 연관 저인산혈증 성인 및 소아 환자의 치료제로 승인된 바 있다.

울트라제닉스의 카밀 베드로시안 최고의료책임자는 “전체 TIO 환자 중 약 절반은 수술을 통해 종양을 제거할 수 없으며 다른 치료 옵션이 없다"면서 "크리스비타 승인은 이러한 희귀암으로 인한 중증 저인산혈증 및 골연화증의 원인을 해결하는 첫 치료 옵션"이라고 강조했다.

이어"X염색체 연관 저인산혈증에 대한 경험 및 인프라를 활용하면서 이 희귀하고 고통스러운 쇠약성 질환을 앓는 환자에게 중요한 의약품을 제공할 계획”고 밝혔다.

종양성 골연화증에 대한 FDA의 승인은 단일군, 임상 2상 시험 2건에서 나온 데이터를 근거로 한다.

크리스비타는 혈청 인 수치 및 혈청 1,25-다이하이드록시비타민 D 수치 증가와 연관이 있는 것으로 나타났다.

인산염 수치 증가는 골연화증 개선으로 이어질 수 있다.

또한 전신 뼈 스캔 결과는 장기 치료를 통한 추적자 흡수 감소를 입증하면서 뼈 병변의 치유를 보여줬다.

가장 흔한 이상반응으로는 치아농양, 근연축, 어지럼증, 변비, 주사부위반응, 발진, 두통 등이 보고됐다.

쿄와기린 북미사업부 게리 지에지울라 사장은 “크리스비타는 이전에 다른 치료 옵션이 없던 환자와 가족에게 큰 의미가 있다"며 "우리는 자사 실험실에서 이뤄낸 발견을 발전시켜 강력한 임상연구 프로그램, 우선심사 절차를 거쳐 TIO 환자에게 치료제를 제공하기 위해 수행한 노력을 자랑스럽게 생각한다”고 강조했다.


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