MSD(미국 머크)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 면역항암제 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)의 2번째 바이오마커 기반 적응증을 승인받았다.
MSD는 17일(현지시간) 미국 식품의약국이 항-PD-1 치료제 키트루다를 이전 치료 이후 병이 진행되고 만족스러운 대체 치료 옵션이 없는 수술불가능 또는 전이성 높은 종양변이부담(TMB-H) 고형종양 성인 및 소아 환자의 치료를 위한 단독요법으로 승인한다고 발표했다.
이 적응증은 종양 반응률과 반응 지속기간을 기반으로 신속 승인 절차를 통해 승인됐다.
지속적인 승인 여부는 확증 임상시험에서 임상적 혜택의 입증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.
TMB-H 중추신경계 암 소아 환자에서 키트루다의 안전성과 효과는 확립되지 않았다.
키트루다는 다기관, 비-무작위, 개방표지 임상시험인 KEYNOTE-158 연구에서 이전에 다양한 치료를 받은 수술불가능 또는 전이성 TMB-H 고형종양 환자를 대상으로 평가됐다.
TMB-H 종양이 있는 환자 102명에서 키트루다의 객관적 반응률(ORR)은 29%, 이 가운데 완전관해율은 4%, 부분관해율은 25%로 나타났다.
평균 11개월 추적 이후 반응 지속기간은 중앙값에 도달하지 않았다. 반응을 보인 환자 30명 중 57%는 반응이 12개월 이상 지속, 50%는 반응이 24개월 이상 지속됐다.
또한 키트루다는 TMB 13mut/Mb 이상인 환자군에 대한 분석에서 ORR이 37%로 집계됐다. 11.1개월 추적 이후 반응 지속기간은 중앙값에 도달하지 않았다.
반응을 보인 환자 26명 중 반응이 12개월 및 24개월 이상 지속된 환자 비율은 각각 58%, 50%였다. TMB 10 이상 13 미만 mut/Mb 암 환자 32명에 대한 탐색적 분석에서 객관적 반응률은 13%였다.
가장 흔하게 관찰된 이상반응은 피로, 근골격통증, 식욕 감소, 가려움증, 설사, 구역, 발진, 발열, 기침, 호흡곤란, 변비, 통증, 복통 등이었다.
MSD연구소 임상연구부문 부사장 스콧 에빙하우스 박사는 “키트루다 단독요법은 2번째로 종양이 발생한 신체 위치가 아닌 바이오마커를 기반으로 승인됐다"고 소개했다.
이어 "메가베이스당 10개 이상의 돌연변이로 정의된 높은 종양변이부담은 키트루다의 혜택을 가장 크게 얻을 가능성이 높은 환자를 식별하는데 도움이 될 수 있다"며 "우리는 바이오마커 연구 발전을 위한 공동 노력을 통해 암 환자의 높은 미충족 의료수요를 해결하는 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.
키트루다는 미국에서 2017년에 이전 치료 후 진행되거나 만족스러운 대체 치료 옵션이 없는 수술 불가능 또는 전이성 고빈도 현미부수체 불안전성(MSI-H) 또는 불일치 복구 결함(dMMR)이 있는 고형종양 환자의 치료 용도로 승인되면서 1번째 바이오마커 기반 승인을 받은 바 있다.
