미국 식품의약국(FDA)이 시신경, 척수에 영향을 미치는 희귀질환에 대한 새로운 치료제를 승인했다.
미국 생명공학회사 비엘라바이오(Viela Bio)는 FDA가 업리즈나(Uplizna, inebilizumab-cdon)를 항-AQP4(aquaporin-4) 항체 양성 시신경척수염 스펙트럼장애(NMOSD) 성인 환자의 초기 투여 후 1년 2회 유지요법으로 승인했다고 발표했다.
시신경척수염 스펙트럼장애는 시신경, 척수, 뇌줄기를 공격하는 희귀 중증 신경염증성 자가면역질환이다. 비가역적인 실명, 마비, 감각 상실, 방광 및 장 기능장애, 신경통, 호흡부전 등을 유발할 수 있다.
앞서 FDA는 작년 6월에 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)를 항-AQP4 항체 양성 성인 NMOSD 환자 치료용도로 승인한 바 있다. 업리즈나는 미국에서 NMOSD에 승인된 2번째 치료제다.
시신경척수염 스펙트럼장애는 B세포 매개 질환으로 알려졌으며, 전체 환자 중 약 80%가 항-AQP4 항체 양성인 환자다. 비엘라바이오에 의하면 업리즈나는 항-AQP4 항체 양성 성인 NMOSD 환자 치료제로 승인된 최초이자 유일한 B세포 고갈제다.
미국 캘리포니아대학교 샌프란시스코캠퍼스 와일신경과학연구소의 브루스 크리 박사는 “NMOSD는 치료하기 매우 어려운 질환이다. 환자는 실명과 마비로 인한 영구적인 장애로 이어질 수 있는 예측할 수 없는 발작을 경험한다. 발작이 반복되면서 누적된 장애 악화를 초래할 수 있다”고 설명했다.
이어 “인간화 CD19 표적 단일클론항체 업리즈나는 N-MOmentum 임상시험에서 단독요법으로 투여했을 때 발작 위험을 유의하게 감소시키고 입원을 줄인 것으로 나타났다. 업리즈나는 NMOSD 환자와 의사에게 입증된 효능, 양호한 안전성 프로파일, 1년 2회 유지요법 투여 스케줄을 갖춘 치료제를 제공하는 중요한 새 치료 옵션이다”고 강조했다.
앞서 FDA는 N-MOmentum 임상시험 결과를 근거로 업리즈나를 혁신치료제 및 희귀의약품으로 지정한 바 있다. 이 임상시험은 성인 NMOSD 환자의 리얼월드 스펙트럼에서 수행된 역대 최대 규모의 연구로, 항-AQP4 항체 양성 환자 213명과 항체 음성 환자 17명이 참가했다.
시험 결과 항-AQP4 항체 양성 환자군에서 치료 후 6개월 동안 재발을 경험하지 않은 환자 비율은 업리즈나 투여군이 89%, 위약군은 58%로 집계됐다. 업리즈나는 위약에 비해 재발 위험을 77%가량 감소시킨 것으로 분석됐다. 또한 업리즈나는 NMOSD 관련 입원 등 주요 2차 평가변수에서 통계적으로 유의한 수준의 혜택을 보였다.
이 연구에서 업리즈나의 안전성 및 내약성 프로파일은 양호한 수준이었다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 요로감염, 비인두염, 주입반응, 관절통, 두통 등이었다. N-MOmentum 임상시험의 결과는 작년 9월에 국제 학술지 란셋(The Lancet)에 게재됐다.
비엘라바이오는 미국에서 이달 안에 업리즈나 발매를 시작할 수 있을 것으로 예상하고 있다.
