유럽 집행위원회가 낭성 섬유증 치료제 칼리데코(Kalydeco, 아이바카프토)의 소아 적응증 추가를 승인했다.
글로벌 생명공학회사 버텍스제약(Vertex Pharmaceuticals)은 유럽 집행위원회가 칼리데코를 낭성 섬유증을 유발하는 가장 흔한 잔존기능 변이인 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자 R117H 변이가 있는 생후 6개월 이상, 최소 5kg 이상 체중의 소아 및 청소년 환자 치료제로 적응증 확대를 승인했다고 발표했다.
버텍스의 레쉬마 케왈라마니 최고경영자는 “칼리데코는 약 8년 전에 특정 돌연변이를 가진 환자에서 낭성 섬유증의 근본적인 원인을 치료하는 최초이자 유일한 의약품으로 승인됐다"고 소개했다.
이어 "이후 우리의 목표는 가능한 한 많은 낭성 섬유증 환자들이 치료 혜택을 받을 수 있도록 하는 것이었다"면서 "이번 적응증 확대는 유럽에서 치료 옵션을 기다려 온 약 500명의 환자들이 칼리데코를 이용할 수 있게 됐다는 것을 의미한다”고 밝혔다.
이번 승인에 따라 칼리데코는 독일에서부터 적합한 환자에게 즉시 제공되며, 장기적인 급여 계약이 체결된 유럽 국가들에서도 곧 제공될 예정이다.
버텍스는 칼리데코가 적합한 환자들이 최대한 빨리 치료를 받을 수 있도록 하기 위해 유럽 내 정부기관들과 긴밀히 협력할 계획이라고 덧붙였다.
앞서 칼리데코는 유럽에서 R117H 변이가 있는 18세 이상의 낭성 섬유증 환자 치료제, 특정 CFTR 유전자 변이 중 하나를 가진 생후 6개월 이상, 최소 5kg 이상 체중의 영아 환자 치료제로 승인된 바 있다.
