화이자가 유럽에서 희귀질환 치료제 빈다켈(성분명 타파미디스)을 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증 치료제로 허가받았다.
화이자의 18일(현지시간) 발표에 의하면 유럽 집행위원회는 1일 1회 빈다켈 61mg 경구 캡슐을 심근병증이 있는 야생형(wild-type) 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR-CM) 성인 환자 치료제로 허가했다.
빈다켈은 유럽에서 이 질환을 앓는 환자를 위해 승인된 최초이자 유일한 치료제로, 이 승인 이전에 치료 옵션은 증상 관리와 심각한 경우 심장이식으로 제한돼 있었다.
화이자의 폴 레벡 희귀질환사업 글로벌 총괄은 “지금까지 유럽에서 ATTR-CM 환자 치료 용도로 허가된 의약품은 없었다. 오늘 승인은 이 환자들에게 놀라운 진전이며, 희귀질환 환자에게 혁신적인 의약품을 제공하겠다는 자사의 확고한 의지를 보여준다”고 밝혔다. 그러면서 “빈다켈은 트랜스티레틴 아밀로이드증 증상인 심근병증과 1단계 다발신경병증 치료를 위해 유럽에서 두 가지 제제로 허가된 첫 치료제”라고 설명했다.
트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증은 잘못 접혀진 단백질 아밀로이드가 심장에 비정상적으로 축적되는 희귀하고 치명적인 질환으로 제한성심근병증 및 진행성 심부전으로 정의된다. 이 환자들의 평균 기대 수명은 진단 이후 약 2~3.5년으로 알려졌다.
이번 승인은 ATTR-CM 약물 치료를 조사한 첫 글로벌 이중맹검, 무작위, 위약대조 임상시험인 ATTR-ACT 임상 3상 시험의 결과를 근거로 하고 있다.
1차 분석 결과 빈다켈은 30개월 동안 야생형 또는 유전성 ATTR-CM 환자에서 모든 원인으로 인한 사망률과 심혈관 관련 입원 빈도의 계층적 결합을 위약 대비 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.
빈다켈은 모든 원인으로 인한 사망률과 심혈관 관련 입원 빈도를 각각 30%, 32% 상대적으로 감소시켰다.
또한 빈다켈은 6개월부터 30개월까지 기능적 능력과 건강 상태에 대해 유의하고 일관된 치료 효과를 보였다. 빈다켈은 6분 보행검사 성적 저하 및 캔자스대학심근병증설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire)로 측정된 건강상태 점수 저하를 감소시켰다.
빈다켈의 내약성은 양호했으며 안전성 프로파일은 위약과 유사했다. 이번 승인은 타파미디스 61mg 유리산(free acid) 캡슐이 타파미디스메글루민 80mg(20mg 캡슐 4개)에 상응하다는 것을 입증하는 평가 결과를 근거로 한다.
타파미디스 61mg 캡슐은 환자 편의를 위해서 1일 1회 캡슐 1개로 복용할 수 있도록 하기 위해 개발됐다.
유럽에서 타파미디스메글루민 20mg 캡슐은 2011년에 1단계 증후성 다발신경병증이 있는 트랜스티레틴 아밀로이드증 성인 환자의 말초신경손상 지연을 위한 치료제로 허가됐다.
