스위스 제약회사 로슈가 척수성 근위축증(SMA) 치료제 후보물질의 임상시험 결과를 공개했다.
로슈는 작년 11월에 2세~25세의 척수성 근위축증 2형 또는 3형 환자들을 대상으로 진행된 리스디플람(risdiplam)의 SUNFISH 시험 Part 2에서 긍정적인 결과가 나왔다고 밝힌 바 있다.
로슈는 6일(현지시간) 프랑스 에브리에서 열린 제2회 국제척수성근위축증학회(International Scientific and Clinical Congress on Spinal Muscular Atrophy)에서 이 임상시험의 1년 데이터를 발표했다.
임상시험에서 리스디플람으로 치료를 받은 환자들은 위약군보다 1차 평가변수인 운동 기능 평가척도(MFM-32) 점수 변화가 유의하게 더 큰 것으로 나타났으며, 치료군과 위약군의 점수 차이는 1.55점으로 분석됐다.
탐색적 하위그룹 분석 결과 2~5세의 가장 젊은 나이 그룹의 치료 반응이 가장 좋은 것으로 관찰돼, 이 중 3점 이상 개선된 환자 비율은 치료군이 78.1%, 위약군이 52.9%로 집계됐다.
주요 2차 평가변수인 상지 기능 검사(RULM, Revised Upper Limb Module)에서도 개선이 관찰돼 치료군과 위약군의 차이는 1.59점이었다. 18~25세의 환자 그룹에서 확립된 질환이 있는 사람을 위한 치료 목표인 질병 안정화 비율은 치료군이 57.1%, 위약군이 37.5%였다.
리스디플람의 안전성은 이미 알려진 안전성 프로파일과 일관됐다. 가장 흔하게 관찰된 이상반응은 상기도감염, 비인두염, 발열, 두통, 설사, 구토, 기침 등이었다.
심각한 하기도감염이 리스디플람 치료군에서 더 많이 보고됐지만 관련이 없었고 치료 변경 없이 해결됐다.
로슈의 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “우리는 그동안 소외됐던 환자들이 상당수 포함된 광범위한 SMA 환자들에서 관찰된 긍정적인 결과에 크게 고무돼 있다”고 밝히면서 “이 연구는 어떤 평가척도가 환자와 가장 관련이 있는지와 확립된 질환이 있는 환자에서 질병 안정화의 중요성을 이해하는데 도움이 된다”고 말했다.
리스디플람은 경구 투여용 생존운동신경원(SMN, Survival Motor neuron)-2 스플라이싱 조절제로 로슈는 SMA 재단, PTC 테라퓨틱스와의 제휴 하에 임상 개발을 주도하고 있다.
미국 식품의약국(FDA)은 지난 11월에 리스디플람 판매허가 신청을 접수했으며 우선 심사 대상으로 지정했다. 심사 기한은 오는 5월 24일까지로 정해져 있다.
리스디플람이 허가될 경우 요추전자로 투여하는 바이오젠의 스핀라자(Spinraza), 미국에서 허가된 노바티스의 1회성 유전자 치료제 졸겐스마(Zolgensma)와 경쟁하게 될 예정이다.
