미국 바이오제약회사 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)가 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제 후보물질의 중간단계 임상시험에서 목표를 달성하면서 주가가 급등했다.
액셀러론은 27일(현지시간) 폐동맥 고혈압 환자를 대상으로 한 소타터셉트(sotatercept)의 PULSAR 임상 2상 시험에서 1차 및 주요 2차 평가변수들이 충족됐다고 발표했다.
소타터셉트는 안정된 배경요법을 받는 환자들의 24주차 폐혈관저항(pulmonary vascular resistance, PVR)을 위약에 비해 통계적으로 유의하게 감소시켰다. 또한 6분 보행거리(6MWD)와 NT-proBNP(amino-terminal brain natriuretic propeptide), 세계보건기구(WHO) 기능분류 등에 대한 주요 2차 평가변수들에서 유의한 개선 효과를 보였다.
액셀러론의 하비브 데이블 최고경영자는 “PULSAR 시험의 긍정적인 톱라인 결과를 보고하게 돼 기쁘다. PAH는 미충족 의료수요가 높은 쇠약성 질환이며 우리는 소타터셉트가 환자에게 추가 혜택을 제공할 수 있다는 것을 보여주는 데이터에 고무돼 있다. 소타터셉트를 전 세계적으로 개발하고 상업화한다는 계획 하에 향후 보건당국들과 상호 협력하길 기대한다”고 밝혔다.
이 이중눈가림, 위약대조 연구에서는 106명의 환자들이 24주의 치료기간 동안 위약 또는 소타터셉트 0.3mg/kg이나 소타터셉트 0.7mg/kg을 21일마다 안정된 표준 배경요법과 함께 투여받았다.
소타터셉트는 전반적으로 내약성이 양호했다.
이 연구에서 관찰된 이상반응은 다른 질환에 대한 소타터셉트 연구 데이터와 유사했다. 임상시험에 참가한 환자 중 97명은 18개월 연장 치료기간에 참가했다.
프랑스 파리-사클레대학의 폐동맥고혈압레퍼런스센터 책임자 마크 험버트 교수는 “PAH 환자를 위해 승인된 치료제는 주로 폐혈관 혈관확장 촉진을 위해 내피세포 기능장애의 3가지 주경로를 표적으로 삼는다. 이에 반해 소타터셉트는 TGF-베타 슈퍼패밀리에 대한 선택적 리간드 트랩으로서 PAH의 주된 분자적 요인인 BMPR-II 신호전달계를 재조정하도록 만들어졌다. PULSAR 데이터는 이 새로운 접근법이 현재 이용 가능한 치료제와 함께 상당한 혜택을 줄 수 있다는 것을 보여준다”고 설명했다.
액셀러론은 소타터셉트가 PAH 치료 패러다임을 바꿀 가능성이 있다고 보고 있다. PULSAR 임상 2상 시험의 자세한 결과는 올해 학회에서 발표될 예정이다.
이 발표 이후 액셀러론의 주가는 폐장 후 거래에서 65%가량 상승했다.
