미국 식품의약국(FDA)이 희귀 연부조직 종양인 상피모양육종에 대한 최초의 치료제를 허가했다.
FDA는 지난 23일(현지시간) 미국 바이오제약회사 에피자임의 타즈베릭(Tazverik, tazemetostat)을 완전 절제할 수 없는 16세 이상의 전이성 또는 국소 진행성 상피모양육종 소아 및 성인 환자 치료제로 신속 승인했다고 발표했다.
상피모양육종은 대개 젊은 성인에게 발생하는 희귀 유형의 연부조직 종양이다. FDA는 타즈베릭을 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
FDA 의약품평가연구센터의 우수종양학센터 책임자 리처드 파즈더는 “오늘까지 상피모양육종 환자를 위한 치료 옵션은 없었다.
타즈베릭의 승인은 이 질환을 구체적으로 표적으로 하는 치료 옵션을 제공한다. 지난달에 항암제자문위원회는 타즈베릭 허가신청에 대해 약물의 혜택이 위험성보다 더 크다고 만장일치로 의견을 모았다”고 설명했다.
타즈베릭은 암 세포 성장을 도울 수 있는 EZH2 메틸전이효소의 활성을 차단한다. 상피모양육종은 대부분 사지 피부 아래 연조직에서 시작되는데 다른 신체 부위에서도 시작될 수 있다. 암이 신체 한 부위에 국한된 경우 수술을 통한 제거가 주된 치료법이며 화학요법 또는 방사선요법을 실시할 수도 있다.
하지만 치료를 하더라도 국소 및 부위 전이 가능성이 높고 환자 중 약 50%는 진단 당시 전이성 질환을 앓는다.
타즈베릭의 승인은 전이성 또는 국소 진행성 상피모양육종 환자 62명이 등록된 임상시험의 결과를 근거로 한다. 임상시험에서 환자들은 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 수준의 독성에 도달할 때까지 1일 2회 타즈베릭 800mg을 복용했다.
시험 결과 전체 반응률은 15%이며 1.6%는 완전 관해, 13%는 부분 관해를 보였다. 반응을 보인 환자 9명 중 6명은 반응이 최소 6개월 이상 지속됐다.
가장 흔한 부작용은 통증, 피로, 구역, 식욕감소, 구토, 변비 등이었다. 타즈베릭으로 치료받은 환자들은 T세포 림프모구림프종, 골수형성이상증후군, 급성골수성백혈병 같은 2차 악성종양이 발생할 위험이 증가한다. 타즈베릭은 태아 또는 신생아에게 해를 끼칠 수 있다.
신속 승인 조건에 따라 에피자임은 타즈베릭의 임상적 혜택을 입증하는 확증 임상시험을 실시해야 한다.
에피자임은 타즈베릭과 독소루비신 병용요법을 상피모양육종 1차 치료제로 평가하는 글로벌, 무작위배정, 확증 임상시험을 진행 중이라고 밝혔다. 또한 임상약리학적 평가를 포함해 시판 후 활동을 수행할 계획이다.
에피자임 측은 미국 내 타즈베릭 발매 계획을 진행 중이며 10영업일 이내에 미국 환자 및 의사가 이용할 수 있게 될 것이라고 예상했다.
외신 보도에 의하면 타즈베렉의 정가는 한 달에 1만5500달러(약 1810만 원)로 정해졌다.
