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로슈 리스디플람, 영아 환자에게도 효과적
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로슈 리스디플람, 영아 환자에게도 효과적
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.01.24 06:28
  • 댓글 0
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척수성근위축증 치료제...임상 결과 긍정적

로슈의 경구용 척수성 근위축증 치료제 리스디플람(Risdiplam)이 영아 환자에게도 효과적인 것으로 나타났다.

로슈는 생후 1~7개월의 척수성 근위축증 1형 환자를 대상으로 리스디플람을 평가한 FIREFISH 임상시험의 파트2에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 23일(현지시간) 발표했다.

▲ 로슈의 경구용 척수성 근위축증 치료제 리스디플람(Risdiplam)이 영아 환자에게도 효과적인 것으로 나타났다.
▲ 로슈의 경구용 척수성 근위축증 치료제 리스디플람(Risdiplam)이 영아 환자에게도 효과적인 것으로 나타났다.

이 임상시험의 1차 평가변수는 12개월의 치료에서 최소 5초 동안 도움 없이 앉은 영아 비율로, 베일리 영유아 발달검사(BSID-III, Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition) 대운동 척도에 의해 평가됐다.

리스디플람의 안전성은 알려진 안전성 프로파일과 일치했으며 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다.

현재까지 모든 연구들에서 리스디플람으로 치료를 받은 환자의 수는 400명 이상이며, 연구 철회로 이어진 치료 관련 안전성 결과는 관찰되지 않았다.

로슈의 리바이 개러웨이 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄은 “이 대규모 글로벌 임상시험은 치료를 시작하기 전에 이미 병이 상당히 진행된 많은 영아를 포함해 진행성의 치료하기 어려운 환자군에서 리스디플람의 효능을 확인시켜준다”고 강조했다.

이어 “우리는 이러한 결과에 매우 고무돼 있으며 이를 규제기관들과 공유하길 기대한다”고 밝혔다.

리스디플람은 중추신경계 및 말초조직에서 SMN(survival motor neuron) 단백질 수치를 증가시키고 유지시키도록 만들어진 SMN2 스플라이싱 조절제다.

로슈는 미국 SMA재단과 PTC 테라퓨틱스와의 제휴를 통해 리스디플람 임상 개발을 주도하고 있다. FIREFISH 임상시험 데이터는 향후 학술대회에서 발표될 것이다.

앞서 로슈는 작년 11월에 2~25세의 척수성 근위축증 2형 또는 3형 환자들을 대상으로 리스디플람의 효능과 안전성을 평가한 SUNFISH 임상시험의 파트2에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표한 바 있다.

미국 식품의약국(FDA)은 리스디플람을 우선 심사하고 있으며 오는 5월 24일까지 승인 여부를 결정할 예정이다.

리스디플람은 출생부터 60세 환자에 이르기까지 다양한 환자 집단이 포함된 광범위한 임상시험 프로그램을 통해 연구되고 있다.

승인될 경우 바이오젠의 스핀라자(Spinraza), 노바티스의 졸겐스마(Zolgensma) 등과 경쟁할 수 있다.


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