미국 식품의약국(FDA)이 작년에 허가한 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤쉔 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제 비욘디스53(Vyondys 53, golodirsen)의 최초 평가 서류를 공개했다고 로이터통신을 비롯한 외신들이 보도했다.
비욘디스53은 작년에 FDA가 승인을 거절했었지만 사렙타의 재심사 요청 이후 이전 결정을 뒤집고 허가한 의약품이다.
사렙타는 앞서 2016년에도 효능에 대한 우려가 존재했던 DMD 치료제 엑손디스51(Exondys 51, eteplirsen)을 허가받은 경험이 있다.
새로 공개된 서류에 의하면 FDA는 비욘디스53에 대해 신장 독성, 감염, 낮은 수준의 효과에 이르기까지 다양한 우려를 제기했던 것으로 밝혀졌다.
FDA는 비욘디스53 승인 거절 당시 이러한 내용 중 일부를 인용했지만 서류에는 더 자세한 내용이 포함됐다.
서류에서 FDA 측은 비욘디스53의 신장 독성 위험이 엑손디스51보다 더 크며, 두 의약품에 모두 존재하는 감염 위험은 엑손디스51 승인 때와 마찬가지로 잘 알 수 없는 상황이라고 지적했다.
엑손디스51는 실질적으로 위험이 없다는 가정 하에 승인된 반면 비욘디스53의 안전성 프로파일은 더 안 좋은 것으로 드러났다.
이에 따라 FDA 의약품평가연구센터 제1의약품평가부 책임자 엘리스 웅거는 검증되지 않은 작은 혜택이 위험성보다 크지 않다는 결론을 내렸었다.
사렙타는 이러한 FDA의 결정을 뒤집는데 성공했다. 사렙타는 신장 독성 문제는 제품 라벨에 표기됐으며 매달 모니터링하는 것이 권고된다고 설명했다.
FDA는 비욘디스53의 최종 승인이 만족스러운 치료제가 없는 심각한 질환에 대한 신약을 승인하는데 있어 유연성을 보여주는 사례라는 입장이다. 그러면서 최종적으로 의약품을 승인하기로 한 결정을 고수한다고 전했다.
사렙타의 DMD 치료제들은 추가적인 시판 후 확증 연구를 실시하는 조건으로 허가됐다. 다만 엑손디스51은 승인된 지 4년이 지났지만 아직 확증 연구가 실시되지 않은 것으로 알려졌다.
FDA는 사렙타에 엑손디스51과 비욘디스53에 대한 확증 연구를 시작할 것을 촉구했다. 확증 연구 결과가 나올 때까지 두 의약품에 대한 논란은 해소되지 않을 전망이다.
