미국 식품의약국(FDA)이 아일랜드 제약기업 호라이즌 테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)의 갑상선안병증 치료제 테페자(Tepezza, teprotumumab-trbw)를 허가한다고 21일(현지시간) 발표했다.
테페자는 미국에서 갑상선안병증 치료제로 허가된 최초이자 유일한 의약품이다.
갑상선안병증은 눈 뒤의 근육과 지방조직에 염증이 생기는 희귀 자가면역질환으로 안구돌출, 복시, 흐려보임, 통증, 염증, 안면기형 등과 연관이 있으며 시력에 영향을 미칠 수 있다.
테페자는 완전 인간 단일클론항체 및 인슐린 유사 성장인자-1 수용체(IGF-1R) 표적억제제이며, 3주에 1회씩 총 8회 주입하는 약물이다.
FDA는 테페자를 우선 심사 대상, 희귀의약품, 패스트트랙, 혁신치료제로 지정한 바 있다. 이 승인은 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 완료 목표일보다 빨리 이뤄진 것으로 심사기한은 2020년 3월 8일까지였다.
테페자는 임상 2상 시험과 임상 3상 확증 연구 OPTIC에서 나온 긍정적인 결과가 포함된 임상 증거를 근거로 승인됐다.
OPTIC 연구에서 24주차에 반대쪽 눈 악화 없이 안구돌출이 2mm 이상 개선된 환자 비율은 테페자 치료군이 82.9%, 위약군이 9.5%로 나타났다.
추가적인 2차 평가변수들도 충족됐으며, 복시가 최소 1단계 개선된 환자 비율은 테페자 치료군이 67.9%, 위약군이 28.6%였다. 임상 2상 및 3상 시험의 연관 분석에서 복시가 완전히 해결된 환자 비율은 테페자 치료군이 53%, 위약군이 25%로 집계됐다.
임상시험을 진행한 시더스-시나이 병원의 레이먼드 더글러스 박사는 “테페자 승인은 갑상선안병증(TED) 커뮤니티에게 중대한 일이며 TED 치료 패러다임을 바꿀 가능성이 있다.
이는 이 끔찍하고 시력을 위협하는 질환을 앓는 사람에게 새로운 희망을 제공한다”고 말했다.
FDA 의약품평가연구센터 이식안과제품부문 부책임자 와일리 체임버스는 “이 치료제는 질병 진행과정을 바꿀 수 있으며, 대체적인 비수술적 치료 옵션을 제공함으로써 환자들이 여러 번에 걸쳐 실시되는 침습적 수술을 받지 않을 수 있도록 한다”고 설명했다.
테페자 치료 후 이상반응은 대부분 경증에서 중등도 수준이었으며 임상시험에서 관리 가능했다. FDA에 의하면 가장 흔하게 보고된 이상반응은 근육연축, 구역, 탈모증, 설사, 피로, 고혈당, 난청, 피부건조, 미각이상, 두통 등이다.
임신 중인 경우 테페자를 사용하지 말아야 하며, 가임기 여성은 치료 시작 전 임신 상태를 확인해야 한다.
호라이즌은 작년 12월에 FDA 자문위원회 회의에서 논의된 내용에 따라 더 많은 환자들을 대상으로 테페자의 안전성을 평가하기 위한 시판 후 연구를 수행할 예정이다.
테페자는 앞으로 몇 주 안에 미국에서 발매될 것이다. 외신 보도에 의하면 테페자의 가격은 1바이알에 1만4900달러(약 1700만 원)로 정해졌다.
