미국 제약기업 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)의 유전자 발현을 억제하는 RNA 간섭(RNAi) 치료제가 희귀 신장질환에 대한 임상 3상 시험에서 성공적인 결과를 보였다.
앨나일람은 17일(현지시간) 원발성 옥살산뇨증 1형(primary hyperoxaluria type 1) 치료를 위해 글리콜산 산화효소(glycolate oxidase)를 표적으로 하는 RNAi 치료제 루마시란(lumasiran)의 ILLUMINATE-A 임상 3상 연구에서 1차 효능 평가변수와 모든 시험된 2차 평가변수들이 충족됐다고 발표했다.
이 임상시험에서 루마시란은 위약과 비교했을 때 3~6개월 동안 평균 24시간 요중 옥살산염 배출 변화에 대한 1차 효능 평가변수를 충족시켰다. 또한 시험된 6개의 2차 평가변수들에서 통계적으로 유의한 결과를 달성했다. 루마시란은 고무적인 안전성 및 내약성 프로파일이 입증됐다. 전체 연구 결과는 내년 3월에 관련 학술대회에서 발표될 예정이다.
앨나일람은 이러한 임상시험 결과를 토대로 내년 초에 미국 식품의약국(FDA)에 루마시란의 신약승인신청(NDA)을 제출하고 유럽의약청(EMA)에 판매허가 신청 제출할 계획이다.
앨나일람의 아크셰이 바이쉬나우 R&D 총괄은 “PH1을 앓는 환자와 환자 가족들은 재발하는 고통스러운 결석 사건과 진행성의 예측 불가능한 신장 기능 감퇴로 인한 부담에 직면하며, 이는 말기 신장질환과 집중 투석 및 간/신장 동시이식으로 이어질 수 있다”고 설명했다.
이어 “ILLUMINATE-A 결과는 루마시란이 간내 옥살산염 생산을 유의하게 감소시킬 수 있다는 것을 보여주며, 우리는 이를 통해 이 질환의 근본적인 병태생리를 다룰 수 있다고 생각한다”고 밝혔다.
앨나일람은 루마시란을 미국과 유럽에서 2020년 말 이전에 발매할 수 있을 것으로 예상하고 있다. FDA와 EMA는 루마시란을 희귀의약품으로 지정하고 각각 혁신치료제, 우선순위의약품(PRIME)으로 지정한 상태다.
