사노피가 희귀질환 치료제 수팀리맙(sutimlimab)의 임상 3상 시험에서 나온 긍정적인 결과를 공개했다.
사노피는 10일(현지시간) 원발성 한랭응집소병(Cold Agglutinin Disease, CAD)을 앓는 사람들을 대상으로 수팀리맙의 안전성과 효능을 평가한 CARDINAL 임상 3상 개방표지, 단일군 임상시험에서 1차 및 2차 평가변수들이 충족됐다고 밝혔다.
이 연구 결과는 미국혈액학회(American Society of Hematology) 연례 학술대회에서 발표됐다.
수팀리맙은 한랭응집소병에서 용혈 메커니즘을 활성화시키는 면역체계의 일부인 고전보체경로에 있는 C1s를 선택적으로 표적으로 삼고 억제하는 최초의 치료제로, 희귀 자가면역 용혈성 빈혈인 이 질환에 승인된 최초의 치료제가 될 가능성이 있다.
사노피는 조만간 미국 식품의약국(FDA)에 수팀리맙의 생물의약품 허가신청을 제출할 계획이다. 수팀리맙은 FDA에 의해 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정된 상태다.
임상시험을 진행한 독일 뒤스부르크-에센 대학교 알렉산더 뢰트 박사는 “한랭응집소병은 몸을 쇠약하게 만들 수 있으며 많은 환자들은 심각한 피로를 겪고 대개 삶의 질이 악화된다”며 “이 긍정적인 데이터는 수팀리맙이 용혈을 억제하고 빈혈을 개선시킴으로써 CAD에 중요한 새 치료제가 될 수 있으며 환자의 삶에 의미 있는 영향을 줄 수 있다는 임상적으로 중요한 증거를 제시한다”고 설명했다.
임상시험 결과 Part A를 완료한 22명의 환자 중 54%에 해당하는 13명이 복합 1차 평가변수 기준을 충족했다. 26주 평가 시점에서 62.5%(15명)의 환자들은 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상에 도달하거나 최소 2g/dL 증가했으며, 71%(17명)은 5주 이후 수혈을 받지 않았다.
환자들의 헤모글로빈 수치는 신속히 개선돼 1주차에 평균 1g/dL 이상, 3주차에 평균 2g/dL 이상 증가했다. 평균 헤모글로빈 수치는 3주 이후 11g/dL을 유지했다.
한랭응집소병에서 용혈에 관한 지표인 총빌리루빈은 치료 1주 이후 거의 정상화됐으며 정상화된 빌리루빈 수치는 3주 이후부터 남은 연구 기간 동안 유지됐다.
또한 피로 평가척도(FACIT-Fatigue) 점수가 1주차부터 임상적으로 의미 있는 수준으로 개선된 것으로 입증됐다.
이 임상시험에서 최소 1건 이상의 치료 후 이상반응을 경험한 환자는 22명(91.7%)이었다. 7명(29.2%)은 심각한 이상반응을 경험했는데 수팀리맙과는 관련이 없는 것으로 평가됐다.
감염으로 인해 치료를 중단한 환자는 없었으며 수막구균 감염은 발견되지 않았다.
사노피 존 리드 연구개발부 글로벌 총괄은 “CAD는 면역체계가 적혈구를 공격하면서 일련의 증상을 유발하는 질환이다. 우리의 연구에서 수팀리맙은 CAD의 중심 메커니즘에 영향을 주고 환자의 용혈, 빈혈, 피로를 현저하게 개선시키면서 임상적으로 의미 있는 결과를 달성했다”고 말했다.
이어 “우리는 CAD에 대한 치료 패러다임을 변화시킬 수 있는 동종 최고의 표적 치료제를 환자들에게 제공하기 위해 가까운 미래에 FDA를 비롯한 규제기관들과 이러한 결과를 공유하길 바란다”고 덧붙였다.
