미국 식품의약국(FDA)이 브리스톨마이어스스퀴브(Bristol-Myers Squibb)의 오렌시아(성분명 아바타셉트)를 급성 이식편대숙주병(GvHD) 예방을 위한 혁신치료제로 지정했다.
브리스톨마이어스스퀴브는 4일(현지시간) FDA가 오렌시아를 비혈연간 조혈모세포이식에서 중등도에서 중증 급성 이식편대숙주병을 예방하기 위한 혁신치료제로 지정했다고 발표했다.
현재 급성 이식편대숙주병 예방을 위해 승인된 의약품은 없는 상황이다. 급성 이식편대숙주병은 특정 유전질환 및 혈액암 치료를 위해 이식을 받은 환자들에게 영향을 미칠 수 있는 치명적인 합병증이다. 혁신치료제는 심각하거나 치명적인 질환에 대해 상당한 개선을 제공할 수 있는 의약품의 개발과 심사를 신속히 진행하기 위한 제도다.
오렌시아는 T세포 활성화를 억제하는 면역조절제로, 현재 류마티스관절염에 대한 치료제로 허가돼 있다. 이번 혁신치료제 지정은 BMS가 지원한 연구자주도 임상시험에서 나온 결과를 근거로 하고 있다.
오렌시아는 이 임상 2상 시험에서 비혈연 인간백혈구항원(Human leukocyte antigen, HLA) 일치 또는 불일치 공여자로부터 조혈모세포이식을 받는 혈액암 환자들을 대상으로 표준 GvHD 예방요법과 함께 투여됐다.
임상시험을 진행한 다나 파버/보스턴 어린이 암·혈액질환센터 조혈모세포이식프로그램 책임자 레슬리 킨 박사는 “우리는 이상적으로는 혈액암 치료를 위해 완전 일치 형제자매의 조혈모세포 이식을 사용하는 것을 선호하지만 이러한 형제가 있는 환자는 소수”라며 “비혈연 조혈모세포이식에서 GvHD 위험을 낮추는 치료제는 좀 더 많은 환자들이 이식을 받을 수 있도록 할 것”이라고 설명했다.
브리스톨마이어스스퀴브의 브라이언 개빈 오렌시아 개발책임자는 “비혈연 조혈모세포이식을 받는 환자의 결과를 개선시킬 수 있는 오렌시아의 잠재력에 흥분하고 있다”며 “이 데이터가 완전 일치 공여자 이식이 거의 불가능한 일부 환자 집단에서 공여자 풀의 확대로 이어질 수 있을 것이라고 생각한다”고 밝혔다.
이어 “FDA와 협력하면서 오렌시아를 급성 GvHD 예방을 위한 최초의 치료제로 허가받을 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.
