스위스 페링제약(Ferring Pharmaceuticals)이 세계 최대의 사모펀드 운용사 블랙스톤(Blackstone)과 방광암 유전자 치료제를 개발 및 상업화하는 합작회사를 설립하기로 했다.
페링제약과 블랙스톤 라이프사이언스는 25일(현지시간) 고등급, BCG(Bacillus Calmette-Guérin) 무반응, 비근육 침습성 방광암(non-muscle invasive bladder cancer, NMIBC) 환자를 위한 새로운 유전자 치료제 나도파라진 피라데노벡(nadofaragene firadenovec, rAd-IFN/Syn3)에 대해 총 5억7000만 달러를 합작 투자하기로 했다고 발표했다.
나도파라진 피라데노벡은 현재 임상 3상 개발 단계에 있으며 미국에서 승인 신청이 진행 중이다. 미국 식품의약국(FDA)은 나도파라진 피라데노벡의 생물의약품 허가신청(BLA)을 접수하고 우선 심사하고 있다.
이 유전자 치료제는 방광벽에 침투해 유전자를 방출하면서 암에 대한 신체 방어력을 향상시키는 기전을 갖고 있다. 임상 3상 시험 결과는 다음 달에 미국 비뇨생식기종양학회(Society of Urologic Oncology) 연례학술대회에서 발표될 예정이다.
페링은 미국에서 나도파라진 피라데노벡을 상업화하고 글로벌 임상 개발을 추진하기 위한 새로운 유전자 치료제 전문 자회사 페진(FerGene)을 설립하기로 했다. 페진의 목표는 지난 20년 동안 표준요법이 거의 개선되지 않은 이 환자들에게 유망한 치료제를 제공하는 것이다.
블랙스톤은 페진에 4억 달러를 투자하기로 했으며, 페링은 1억7000만 달러를 투자할 예정이다.
페링제약의 프레데릭 폴슨 회장은 “새로운 유전자 치료제를 시장에 선보이기 위해서는 헌신과 전문 능력을 필요로 하며, 페진은 나도파라진 피라데노벡을 환자들에게 제공하는데 도움이 되는 자원과 팀을 보유하게 될 것”이라고 설명했다.
이어 “자사는 블랙스톤 라이프사이언스와의 새로운 공동 자금조달 모델을 통해 더 많은 고등급, BGC 무반응, 비근육 침습성 방광암 환자들이 이 새 유전자 치료제로 혜택을 얻을 수 있도록 하는 것을 목표로 하고 있다”고 밝혔다.
블랙스톤라이프사이언스 총괄 닉 갈라카토스 박사는 “페링과의 이 혁신적인 파트너십은 획기적인 치료제를 시장에 전달하는 블랙스톤라이프사이언스의 특별한 가치를 보여준다”며 “임상 개발 및 초기 상용화에 관한 우리의 전문지식과 경험은 미국과 전 세계 방광암 환자들을 위해 이 유망한 치료제를 더욱 발전시키는데 도움이 될 것”이라고 덧붙였다.
