미국 바이오제약회사 인터셉트 파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals)의 오칼리바(Ocaliva, 오베티콜릭산)가 비알코올성 지방간염(NASH) 환자 치료에 효과적인 것으로 입증됐다.
인터셉트는 비알코올성 지방간염으로 인한 간 섬유증 환자를 대상으로 진행된 임상 3상 REGENERATE 연구에서 주요 연구 목표가 달성됐다고 19일(현지시간) 발표했다. 오칼리바는 미국에서 2016년에 원발성 담즙성 담관염 치료제로 승인된 의약품이다.
일차 효능 분석 결과 18개월 중간 분석 때 1일 1회 오베티콜릭산 25mg 치료군에서 NASH 악화 없이 섬유증이 개선된 환자 비율에 대한 일차 평가변수가 달성된 것으로 나타났다.
NASH 악화 없이 섬유증이 개선된 환자 비율은 오베티콜릭산 25mg 치료군이 23.1%, 오베티콜릭산 10mg 치료군은 17.6%, 위약군은 11.9%로 집계됐다.
또 다른 일차 평가변수인 NASH 해소의 경우 오베티콜릭산 10mg 및 25mg 치료군에서 NASH 해소를 보인 환자 비율이 위약군보다 높기는 했지만 통계적 유의성에 도달하지는 않았다.
인터셉트는 미국 식품의약국(FDA)과 합의한 내용에 따라 일차 평가변수 2개 중 하나가 달성될 필요가 있었다고 설명했다.
연구 도중 보고된 이상반응은 대부분 경미하거나 중등도 수준이었으며 이미 알려진 오베티콜릭산의 프로파일과 일치하는 것으로 관찰됐다.
가장 흔한 이상반응으로는 가려움증이 보고됐다. 위약군, 오베티콜릭산 10mg 투여군에서 가려움증으로 인해 치료를 중단한 환자 비율은 1% 미만인데 비해 오베티콜릭산 25mg 투여군은 9%로 집계됐다.
인터셉트의 마크 프루잔스키 최고경영자는 “수년 이내에 주요 간 이식 원인이 될 예정인 파괴적인 질환인 NASH에 대한 긍정적인 첫 임상 3상 시험 결과를 전하게 돼 기쁘다"면서 "REGENERATE 자료는 오베티콜릭산이 NASH로 인해 간 섬유증을 앓는 환자를 위한 최초의 의약품이 될 것이라는 자사의 믿음을 뒷받침한다”고 밝혔다.
REGENERATE 임상시험 운영위원회 의장인 Zobair Younossi 박사는 “NASH로 인해 섬유증을 앓는 환자는 간부전, 사망 등 심각한 간 관련 합병증으로 진행될 위험이 매우 높다. 섬유증은 이 환자군에서 가장 강력한 간 관련 사망 예측변수로 간주된다”고 말했다.
이어 “오베티콜릭산이 이 환자들의 섬유증을 유의하게 개선시킬 수 있는 것으로 증명돼 매우 고무됐다"며 "NASH에 대한 첫 성공적인 임상시험인 REGENERATE는 간 커뮤니티에게 중요한 진전을 의미한다”고 강조했다.
인터셉트는 이 연구 결과를 토대로 올해 하반기에 미국과 유럽에서 승인 신청을 제출할 계획이다.
오베티콜릭산은 FDA에 의해 섬유증을 동반한 NASH에 대한 혁신치료제로 지정된 바 있다. REGENERATE 결과는 2019 유럽간학회 국제간회의에서 발표될 예정이다.
