미국 식품의약국(FDA)이 세포 및 유전자 치료제 개발을 돕기 위해 새로운 계획을 발표했다.
FDA의 스콧 고틀리브 국장과 FDA 생물학적제제 평가연구센터(CBER)의 피터 마크스 소장은 지난 15일(현지시간) 공식 발표를 통해 앞으로 수년 동안 이뤄질 세포 및 유전자 치료제 승인 신청 흐름에 발을 맞추기 위한 조치를 공개했다.
FDA는 초기 개발 단계에 진입한 세포 및 유전자 치료제가 급증하고 있는 것으로 파악되고 있으며, 이는 증가하고 있는 임상시험 신청(IND) 신청 건수를 통해 확인되고 있다고 밝혔다.
FDA는 이미 800건 이상의 세포 및 유전자 치료제 임상시험 신청이 접수된 상태이며 2020년까지 매년 200건 이상의 임상시험 신청이 이뤄질 것이라고 내다봤다.
그러면서 2025년까지 매년 10~20개의 세포 및 유전자 치료제를 승인하게 될 것이라고 예상했다.
고틀리브 국장과 마크스 소장은 현재 세포 및 유전자 치료제 개발 상황이 1990년대 후반에 면역체계에 의해 거부되지 않는 항체를 만드는 기술이 상용화되면서 항체의약품 개발이 급증한 것과 유사하다고 보고 있다.
유전자 치료제의 경우 아데노연관바이러스(AAV) 벡터처럼 유전자 치료제를 전달하는데 안전하고 효과적인 매개체가 등장하면서 개발이 늘어나고 있다고 설명했다.
FDA는 새로운 세포 및 유전자 치료제 개발을 촉진하기 위해 이러한 제품들에 대한 임상 연구, 개발을 감독하고 심사할 검토관을 50명가량 추가하고, 신속 프로그램을 적극 활용할 예정이다. 또한 새로운 지침을 제시할 것이며, FDA의 규정에 준수하지 않은 제조사에 제제 조치를 취할 것이다.
고틀리브 국장과 마크스 소장은 FDA가 시판 후 연구를 요구할 수 있는 신속 승인 절차가 유전자 치료제에 특히 적절할 수 있다고 강조했다. 이는 시판 전에 평가하기 어려운 치료 지속성과 장기 안전성 문제를 계속 조사하기 위한 것이다. FDA는 유전성 혈액질환과 신경퇴행성질환에 대한 유전자 치료제 같은 제품들의 개발에 관한 일련의 임상 지침을 개발할 계획이다.
다만 신경퇴행성질환의 증상을 치료하거나 질병 진행과 연관된 단백질 또는 효소 발현을 표적으로 삼는 특정 유전자 치료제들의 경우 전통적인 신약 개발 접근법이 더 적절할 수 있다고 덧붙였다.
FDA는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제를 비롯한 세포 기반 유전자 치료제의 제조 복잡성 같은 문제에 대해서도 대응하기로 했다.
고틀리브 국장과 마크스 소장은 “세포 기반 및 유전자 치료제 기술이 일부 난치성 질환들을 해결하는데 있어 매우 유망하다고 믿고 있다. 하지만 새로운 기술이기 때문에 위험성이 수반된다. 당국은 혁신기업들이 이러한 잠재적인 위험을 사전에 해결할 수 있도록 도울 것이며, 혁신적인 개발을 위한 현대적이고 효율적인 경로를 제시할 것”이라고 말했다.
