미국 식품의약국(FDA)이 화이자의 희귀 심장질환 치료제 타파미디스(tafamidis)에 대해 심사를 진행하기로 했다.
화이자는 FDA가 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료를 위한 타파미디스의 신약승인신청(NDAs)을 접수했다고 14일(현지시간) 발표했다.
사측에서는 메글루민염과 유리산이라는 두 가지 형태의 타파미디스를 기반으로 신약승인신청 2건을 제출했으며, 타파미디스가 ATTR-CM 환자에서 효능, 안전성, 내약성을 평가하는 임상 3상 시험이 완료된 유일한 의약품이라고 설명했다.
타파미디스 메글루민(20mg 캡슐)은 우선 심사 대상으로 지정됐다. FDA는 상당한 치료 발전을 제공할 수 있거나 적절한 치료법이 없는 분야에 치료제를 제공할 수 있는 의약품을 우선 심사하고 있다. 심사완료 목표일은 올해 7월로 정해졌다.
타파미디스 유리산(61mg 캡슐)은 정식 심사 절차를 거칠 예정이다. 타파미디스 유리산은 타파미디스 메글루민 80mg과 생물학적으로 동등하며, 환자 편의성을 위해 1일 1캡슐로 복용하도록 만들어졌다. 심사완료 목표일은 올해 11월이다.
이 승인 신청은 타파미디스 메글루민을 평가하기 위해 실시된 임상 3상 ATTR-ACT 연구에서 나온 결과를 근거로 하고 있다.
타파미디스는 정상형 또는 유전형 ATTR-CM 환자에서 30개월 동안 모든 원인에 의한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도를 감소시킨 것으로 입증됐다. 타파미디스의 내약성은 양호했으며 위약과 비슷한 안전성 프로파일이 관찰됐다.
화이자 글로벌제품개발부 희귀질환부문 최고개발책임자 겸 수석부사장인 브렌다 쿠퍼스톤 박사는 “ATTR-CM의 진단은 종종 지연되는데 이는 질병 인식이 낮고 환자들이 더 흔한 심부전 원인과 유사한 증상을 보이는 경우가 종종 있기 때문"이라며 "현재 이 병을 앓는 환자 중 진단받은 환자 비율은 1% 미만일 것이라고 보고 있다”고 말했다.
이어 “FDA의 신청 접수는 질병 인식을 높이고 ATTR-CM 환자에게 치료 옵션을 제공한다는 자사의 목표를 향한 고무적인 진전"이라면서 "FDA와 협력해 이 치명적인 질환에 대한 최초의 치료제를 환자에게 제공할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
타파미디스는 2012년에 유럽과 미국에서 ATTR-CM에 대한 희귀의약품으로 지정됐다. FDA는 타파미디스를 패스트트랙, 혁신치료제로도 지정한 바 있다. 화이자는 일본에서는 올해 11월에 타파미디스의 시판 허가 신청을 제출할 계획이다.
