미국 바이오제약회사 데날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)와 독일 생명공학기업 시리온 바이오텍(SIRION Biotech)이 중추신경계(CNS) 질환에 대한 유전자 치료제를 개발하기 위해 제휴를 맺었다.
시리온 바이오텍은 9일(현지시간) 데날리와 파킨슨병, 알츠하이머병, 근위축성측삭경화증(ALS) 같은 신경퇴행성질환과 중추신경계 질환 치료를 위해 혈액뇌장벽을 통과하는 치료제를 개발할 수 있게 하는 아데노-연관 바이러스(AAV) 벡터를 개발하기 위한 라이선스 및 제휴 계약을 체결했다고 발표했다.
시리온은 전략적 협력 파트너인 독일 하이델베르크 대학병원의 더크 그림 교수가 이 혁신적인 개발에 참가할 것이라고 전했다. 시리온은 데날리로부터 일정한 계약금, 조건부 지급금, 개발 비용, 로열티 등을 받기로 했다.
시리온에 의하면 AAV 벡터는 치료적 활용을 위한 가장 유망한 유전자 전달 시스템으로 간주되고 있다.
데날리와 시리온, AAV 생물학 및 활용 분야의 선구적인 과학자인 더크 그림 교수는 치료 플랫폼들을 결합해 차세대 AAV 벡터를 개발할 계획이다.
이 제휴의 목표는 뇌에 전달되는 치료제를 만들기 위해 향상된 특이성과 높은 효능, 안전한 프로파일이 증명된 새로운 수정된 AAV 캡시드를 개발하는 것이다.
시리온의 크리스티안 티리온 최고경영자는 “이 획기적인 제휴는 데날리가 단백질 치료제의 이용가능성을 증가시키고 신속히 임상시험 단계로 진입하는데 도움이 될 것”이라고 말했다.
이어 “데날리와의 제휴를 통해 CNS 표적 AAV 기반 유전자 치료제를 가능한 한 빨리 시장에 내놓으면서 파킨슨병, 알츠하이머병, ALS 같은 파괴적인 신경퇴행성질환에 시달리는 전 세계 환자들에게 새 치료 옵션을 제공할 수 있을 것이라고 믿고 있다”고 강조했다.
데날리 테라퓨틱스의 Alexander Schuth 최고운영책임자는 “혈액뇌장벽 및 신경퇴행성 질환에 대한 자사의 전문지식과 시리온의 선도적인 유전자 치료용 바이러스 벡터 전문지식을 결합해 뇌질환에 대한 새로운 치료제를 개발할 수 있게 돼 기쁘다"면서 "이 협력관계는 자사의 포트폴리오에 새 치료법을 추가할 것이며, 이미 진행 중인 생물치료 및 소분자 프로그램을 보완한다”고 설명했다.
