유럽 집행위원회가 미국 바이오제약회사 알베리오 파마(Albireo Pharma)의 주요 신약 후보물질인 A4250을 담도폐쇄증(Biliary Atresia) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다.
알베리오는 지난 18일(현지시간) 유럽 집행위원회가 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제 A4250을 현재 승인된 약물 치료 옵션이 없는 드물고 치명적인 간 질환인 담도폐쇄증에 대한 희귀의약품으로 지정했다고 발표했다.
A4250은 미국과 유럽에서 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC), 알라질 증후군(Alagille syndrome), 원발성 담즙성 담관염(PBC)에 대한 희귀의약품으로 지정된 바 있는 신약 후보물질이다.
유럽 집행위원회는 치명적인 또는 만성적인 장애를 일으키며 유럽 내 유병률이 인구 1만 명당 5명 이상인 질환을 치료, 예방, 진단하기 위한 의약품에 대해 희귀의약품으로 지정하고 있다.
희귀의약품 지정은 프로토콜 설계를 지원하고 시판허가 심사를 신속히 완료할 수 있게 하며 승인 이후 10년의 시장 독점권을 제공한다.
알베리오는 소아 대상 연구 계획을 완료한 이후 2년의 시장 독점권을 추가적으로 부여받을 수 있다.
알베리오의 론 쿠퍼 최고경영자는 “A4250이 담도폐쇄증에 대한 희귀의약품으로 지정돼 기쁘다”며 “이 규제상 이정표는 최근 미국에서 이뤄진 PFIC에 대한 패스트트랙 지정, 알라질 증후군에 대한 희귀의약품 지정을 기반으로 한 것으로, 희귀 담즙정체성 간 질환을 치료하는 신약에 대한 광범위한 수요와 A4250의 잠재력을 보여준다”고 말했다.
이어 “내년에 희귀 담즙정체성 간질환들에 대한 A4250 개발 활동을 확대할 계획”이라고 덧붙였다.
담도폐쇄증은 담관이 손상되거나 없기 때문에 담즙 및 담즙산이 간 내 정체되면서 간세포가 손상되는 간경변이 일어나고 간부전으로 이어질 수 있는 희귀질환이다. 담도폐쇄증 환자 중 약 80%가 20세 이전에 간 이식을 받아야 하는 상태에 이르는 것으로 알려져 있다.
A4250은 희귀 소아 담즙정체성 간 질환에 대한 치료제로 개발되고 있는 계열 최초의 신약 후보물질로, 현재 PFIC에 대한 임상 3상 개발이 진행 중이다.
강력한 선택적 회장 담즙산 수송체 억제제인 A4250은 전신 노출을 최소화하면서 소장에서 국소적으로 작용하는 것이 특징이다.
알베리오는 2008년에 아스트라제네카에서 분리돼 설립된 회사다. A4250 외에도 일본에서 만성 변비 치료제로 승인된 세계 최초의 IBAT 억제제인 엘로빅시바트(elobixibat)를 비롯한 신약 후보물질들을 개발 중이다.
알베리오는 일본과 일부 아시아 국가 내에서 엘로빅시바트에 대한 권리를 EA 파마(EA Pharma)에 라이선스 아웃했다.
