미국 식품의약국(FDA)이 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)의 새로운 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료제 얼토미리스(Ultomiris, Ravulizumab-Cwvz)를 승인했다.
알렉시온은 FDA가 8주마다 투여하는 최초이자 유일한 지속형 C5 보체 억제제인 얼토미리스를 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자를 위한 치료제로 예정보다 일찍 승인했다고 21일(현지시간) 발표했다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 보체 매개성 적혈구 파괴가 나타나는 것이 특징인 초희귀 혈액질환이다. 다양한 쇠약성 증상과 혈전증을 비롯한 합병증을 유발할 수 있으며 장기 손상, 조기 사망을 야기할 수 있다.
알렉시온 연구개발부 총괄 존 오를로프 부사장은 “긍정적인 임상 3상 시험 자료를 발표한지 채 1년도 지나지 않아 이 파괴적인 질환에 시달리고 있는 환자에게 얼토미리스를 제공할 수 있게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “얼토미리스를 통해 8주간 지속되는 즉각적이고 완전한 C5 억제는 환자와 환자 가족에게 의미 있는 혜택을 제공할 수 있다”며 “PNH에 대해 진행된 역대 최대 임상 3상 프로그램에서 나온 강력한 자료를 토대로 얼토미리스가 PNH 환자를 위한 새로운 표준요법이 될 수 있을 것이라고 믿고 있다”고 말했다.
얼토미리스에 대한 FDA의 심사기간은 알렉시온의 희귀질환 우선심사 바우처 사용에 따라 8개월로 단축돼 심사완료 목표일이 내년 2월 18일로 정해져 있었지만 FDA는 2개월가량 일찍 승인 결정을 내렸다.
국제재생불량성빈혈·골수형성이상증후군재단의 닐 호리코시 최고경영자는 “11년 전에 솔리리스(Soliris, 에쿨리주맙) 발매는 PNH 환자들의 삶을 크게 변화시켰다. 하지만 이 쇠약성 질환을 관리하는 것은 여전히 환자 및 환자 가족의 힘과 희생을 필요로 한다. 얼토미리스는 환자들이 더 이상 격주마다 치료제를 주입받지 않을 수 있게 하며, 1년에 6~7회만 주입받을 수 있게 한다”고 설명했다.
이 승인은 임상 3상 시험 2건에서 나온 광범위한 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 두 임상시험에는 이전에 보체 억제제로 치료받은 적이 없거나 솔리리스 투여 후 안정된 환자 441명이 참가했다.
8주마다 투여하는 얼토미리스의 효능은 2주마다 투여하는 솔리리스의 효능에 비해 비 열등한 것으로 입증됐다.
얼토미리스의 안전성 프로파일은 솔리리스와 비슷한 것으로 확인됐다. 최근 발표된 추가적인 자료에 따르면 얼토미리스는 8주 동안 지속되는 즉각적이고 완전한 C5 억제를 제공하며 불완전한 C5 억제와 연관된 돌발성 용혈을 없애는 것으로 확인됐다.
얼토미리스에 대한 전체 임상 개발 프로그램은 현재까지 600 이상의 환자 년수를 기록했다.
현재 유럽과 일본의 규제당국들도 얼토미리스에 대한 승인 신청을 접수한 상태이며 심사를 진행 중이다.
