미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약회사 스템라인 테라퓨틱스(Stemline Therapeutics)의 희귀 혈액질환 치료제 엘존리스(Elzonris, tagraxofusp-erzs)를 승인했다.
FDA는 엘존리스를 2세 이상의 모세포성 형질세포양 수지상세포 종양(BPDCN, Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm) 소아 및 성인 환자를 위한 치료제로 승인한다고 21일 발표했다.
이 승인은 혁신치료제 및 우선 심사 지정을 거쳐 이뤄졌다. 엘존리스는 FDA에 의해 희귀의약품으로도 지정된 바 있다.
FDA 종양우수센터 책임자 겸 의약품평가연구센터(CDER)의 혈액·종양제품국 국장 대리 리처드 파즈두어 박사는 “오늘 승인 이전까지 FDA가 BPDCN에 승인한 치료제는 없었다.
현재 표준요법은 집중적인 화학요법 이후 골수 이식을 시행하는 것이지만, 많은 BPDCN 환자들이 집중적인 화학요법을 견디지 못하기 때문에 다른 치료 옵션이 시급히 필요한 상황”이라고 설명했다.
BPDCN은 공격적이고 희귀한 골수 및 혈액 암이며 림프절과 피부를 포함해 여러 장기에 영향을 미칠 수 있다. 종종 백혈병으로 나타나거나 급성 백혈병으로 진행되기도 하며, 대개 60세 이상의 남성에서 발생한다.
엘존리스의 효능은 단일군 임상시험에서 환자 코호트 2개를 통해 평가됐다. 첫 번째 코호트에는 이전에 치료받은 적이 없는 BPDCN 환자 13명이 등록됐으며, 이 중 7명은 완전 관해(CR) 또는 활동성 질환이 나타나지 않지만 피부 이상이 남은 완전 관해(CRc)에 도달한 것으로 나타났다.
두 번째 코호트에는 재발성 또는 불응성 BPDCN 환자 15명이 포함됐다. 이 중 1명은 CR, 1명은 CRc에 도달했다.
임상시험에서 흔한 부작용으로는 모세혈관 누출 증후군, 구역, 피로, 말초부종, 고열, 오한, 체중 증가 등이 보고됐다.
가장 흔한 검사결과 이상으로는 림프구, 알부민, 혈소판, 헤모글로빈, 칼슘 등의 감소와 포도당, 간 효소 수치 증가가 보고됐다.
FDA는 의료제공자에게 간 효소 수치와 불내성 징후를 모니터할 것을 조언했다. 임신 중이거나 수유 중인 여성에게는 엘존리스를 투여하지 말아야 한다.
엘존리스의 제품 라벨에는 환자에 치명적일 수 있는 모세혈관 누출 증후군 위험에 대해 경고하는 박스형 경고문이 표기된다
