노바티스의 JAK-2 억제제 자카비(성분명 룩소리티닙)를 1차 치료제로 사용하는 연구가 진행되고 있어 주목된다.
영국 런던가이즈앤드세인트토머스 NHS위탁재단 혈액학 컨설턴트인 클레어 니콜라 해리슨 박사(사진)는 8일 노바티스가 마련한 기자간담회를 통해 골수증식성종양의 치료에 대해 발표했다.
해리슨 박사의 설명에 따르면 현재 히드록시우레아 치료에 실패한 진성적혈구증가증 환자들 대상으로 글로벌 연구가 진행되고 있다.
연구 대상은 이미 질병이 진행된 중증 환자로, 초기에 자카비를 투여할 수 있다면 질환의 진행을 줄일 수 있을 것이라는 가설을 세우고 연구 중이라는 설명이다.
해리슨 박사는 “만성골수성백혈병에서 더 빨리 치료제를 사용하는 것과 마찬가지로, 초기에 자카비를 사용하면 질병의 진행을 늦출 수 있는가 비교하는 연구가 진행되고 있다”며 “진성적혈구증가증 환자 600여 명을 등록해 1차 치료제로 사용했을 때 질병 진행이 줄어드는가 확인하는 연구”라고 말했다.
아울러 “개인적으로 생각할 때 JAK 억제제를 사용하면 진성적혈구증가증 질환 자체의 자연 경과까지도 바꿀 수 있다고 생각한다”며 “이에 대해 확증적 데이터가 나오기를 기대하고 있다”고 밝혔다.
한편 해리슨 박사는 자카비의 효과가 탁월하다는 점을 강조하기도 했다.
과거 309명의 환자를 대상으로 실시한 COMPORT-I 연구에서는 24주차에 35%의 비장 부피 감소를 보인 자카비 투여군 환자 비율이 41.9%인 반면 위약 투여군은 0.7%로 큰 차이를 보였다.
또한 COMPORT-II 연구에서도 48주차에 35% 이상 비장 크기 감소를 보인 환자 비율이 자카비 투여군에서는 28%였으나 최적지지요법(BAT) 치료군은 0%였다.
여기에 ITT(Intend-to-treat) 분석에서는 BAT 군에 비해 자카비 환자군의 생존기간을 연장시키는 것으로 나타났다.
해리슨 박사는 “유전적 측면에서 골수증식성질환에 대해 다양한 유전적인 것들이 알려지면서 새로운 요법이 개발되고 있다”며 “이에 따라 삶의 질을 개선하는 동시에 생존기간도 늘어날 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
