미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 타핀라(Tafinlar, 다브라페닙)와 멕키니스트(Mekinist, 트라메티닙) 병용요법을 BRAF 양성 역형성 갑상선암 치료제로 승인했다.
FDA는 타핀라(국내 제품명 라핀나)와 멕키니스트(국내 제품명 매큐셀) 병용요법을 수술을 통해 제거할 수 없거나 다른 신체 부위로 전이됐으며 BRAF V600E 돌연변이 양성인 역형성 갑상선암에 대한 치료법으로 승인한다고 4일(현지시간) 발표했다.
역형성 갑상선암은 희귀하지만 공격적인 유형의 갑상선암이다. FDA에 의하면 전체 갑상선암 환자 중 역형성 갑상선암 환자는 약 1~2% 정도인 것으로 알려져 있다.
FDA는 타핀라와 멕키니스트 병용요법을 이 적응증에 대한 희귀의약품으로 지정했으며 우선 심사 및 혁신치료제로도 지정했다.
역형성 갑상선암에 대한 타핀라 및 멕키니스트 병용요법의 효능은 BRAF V600E 변이를 보유한 희귀암 환자를 대상으로 실시된 개방표지 임상시험을 통해 증명됐다.
이 임상시험에서는 결과를 평가 가능한 환자 23명 중 57%는 부분 반응, 4%는 완전 반응을 경험한 것으로 나타났다.
반응을 경험한 환자 14명 중 9명에서는 6개월 이상 유의한 종양 성장이 발견되지 않았다. 연구 도중 타핀라와 멕키니스트의 부작용은 다른 연구들에서 관찰된 것과 비슷한 것으로 확인됐다.
FDA 우수성종양센터 책임자이자 의약품평가연구센터의 혈액종양제품부 임시 책임자인 리처드 파즈두어는 이 공격적인 유형의 갑상선암 환자를 위해 FDA가 처음으로 치료법을 승인한 것이며, 갑상선암은 이 병용요법이 승인된 세 번째 적응증이라고 설명했다.
이어 “이 승인은 다양한 질환들에서 동일한 분자 경로를 표적으로 삼는 것이 많은 환자들을 도울 수 있는 치료제를 신속하게 개발하는데 효과적인 방법이라는 것을 보여준다”고 말했다.
타핀라와 멕키니스트는 미국 내에서 BRAF V600E 양성 전이성 흑색종과 BRAF V600E 변이 양성 전이성 비소세포폐암에 대한 치료제로 승인된 바 있다.
