영국 제약기업 서미트 테라퓨틱스(Summit Therapeutics)는 듀센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 환자를 위한 치료제로 유트로핀(utrophin) 조절제 에주트로미드(ezutromid)를 평가하기 위해 진행 중인 임상 2상 시험에서 긍정적인 새 분석결과가 나왔다고 발표했다.
추가적인 분석에 따르면 에주트로미드는 자기공명분광법 횡이완시간 T2(MRS-T2)로 측정된 근육 염증을 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다.
미국 플로리다대학교 근육학연구소 책임자 리 스위니 박사는 “MRS-T2는 DMD 질병 진행 관찰을 위해 사용되는 객관적 기술”이라며 “근육 분해 및 염증 측면에서의 변화를 정량화할 수 있게 한다”고 설명했다.
이어 “PhaseOut DMD 연구에서 관찰된 MRS-T2 감소는 고무적인 결과로 에주트로미드가 근육 건강에 긍정적인 영향을 미친다는 것을 보여준다”고 하며 “에주트로미드가 질병 조절제가 될 가능성이 있다는 점을 보여주는 초기 징후”라고 부연했다.
서미트는 PhaseOut DMD에서 나타난 MRS-T2 감소에 대해 에주트로미드가 근섬유막 안정화를 통해 근섬유 손상 및 염증을 감소시킬 수 있을 것이라는 예상과 일치한다고 밝혔다. 앞서 발표된 24주 결과에서는 유의한 수준의 근섬유 손상 감소가 관찰된 것으로 전해졌었다.
새로운 분석에 의하면 에주트로미드 투여군은 24주째 가자미근의 T2-이완시간이 0.861밀리세컨드(millisecond)가량 유의하게 감소했다.
자연적인 역사 자료에 의하면 T2 완화 시간은 근육손상 및 복구 사이클에 따른 염증 때문에 병이 진행되면서 증가하게 된다. 또한 에주트로미드 투여군은 외측광근의 MRS-T2도 0.470밀리세컨드가량 감소했다.
PhaseOut DMD에 참가한 모든 DMD 환자들은 안정된 스테로이드 요법을 함께 투여 받았다. 이에 따라 이 연구에서 관찰된 MRS-T2 감소는 스테로이드에 의한 항-염증 효과가 포함된 것이다.
서미트의 최고의학책임자인 데이비드 로블린은 “이러한 결과와 함께 에주트로미드가 유트로핀 단백질 생산을 조절할 수 있고 근육 손상을 감소시킬 수 있다는 증거는 이 약물이 모든 유형의 DMD에 대한 질환 조절 접근법이 될 가능성이 있다는 것을 뒷받침한다”고 강조했다.
서미트는 올해 3분기에 PhaseOut DMD의 48주째 분석결과를 발표할 예정이며 이와 동시에 다음 단계의 임상시험도 준비 중이다.
