미국 식품의약국이 미국 바이오제약기업인 오메로스 코퍼레이션(Omeros Corporation)의 OMS721을 면역글로불린 A(IgA) 신병증에 대한 획기적 치료제로 지정했다.
오메로스의 OMS721은 보체계 렉틴 경로의 작동 효소인 만난-결합 렉틴 연관 세린 프로테아제-2(MASP-2)를 표적으로 하는 인간 단클론항체다.
이번 획기적 치료제 지정은 면역글로불린 A 신병증과 다른 신장질환 환자들을 대상으로 OMS721을 평가한 임상 2상 시험의 자료를 기반으로 이뤄졌다.
면역글로불린 A 신병증 환자의 경우 단백뇨가 질병 진행을 나타내는 중요한 표지자이며 단백뇨의 개선은 임상 결과의 개선과 연관이 있다. OMS721은 임상시험 자료에서 12주 이후 단백뇨를 전례가 없는 수준으로 개선시키는 것으로 나타났다. 오메로스에 의하면 OMS721 치료군은 소변 알부민 대 크레아티닌 비율이 평균 77% 감소했으며 24시간 소변 단백질 수치는 평균 73% 감소했다.
오메로스는 최근 유럽신장협회-유럽투석·이식협회 학술대회에서 이러한 연구결과를 발표한 이후 많은 의사들이 관심을 보였다고 강조했다. 면역글로불린 A 신병증에 대한 임상 3상 프로그램은 올해 안에 시작될 예정이다.
FDA의 획기적 치료제는 중증 또는 치명적인 질환에 대한 후보약물의 개발과 검토를 신속하게 진행시키기 위한 제도다. 획기적 치료제 지정을 받기 위해서는 기존 치료제에 비해 상당한 개선효과를 제공할 수 있다는 것을 보여주는 예비 임상 증거가 필요하다. OMS721은 현재 면역글로불린 A 신병증 치료제로 개발되고 있는 유일한 후보약물이다.
오메로스의 그레고리 A. 데모풀로스 최고경영자는 “OMS721은 과거에 다른 치료제들에서 볼 수 없었던 신속하고 높은 효과를 통해 면역글로불린 A 신병증 환자들을 도울 수 있는 것으로 나타났다”며 “이 약물의 개발을 신속하게 진행하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 것”이라고 밝혔다.
면역글로불린 A 신병증은 가장 흔한 유형의 원발성 사구체병증이며 전체 투석 환자 중 최대 10%가 앓는 것으로 추산되고 있다. 이 질환 환자 중 약 40%는 진단 이후 20~30년 이내에 말기 신장질환이 발병한다.
OMS721은 임상 3상 프로그램에서 비정형 용혈요독증후군 치료제로도 평가되고 있으며 다른 임상 2상 프로그램에서는 조혈모세포이식 연관 혈전성 미세혈관병증 치료제로 연구되고 있다.
