아일랜드 기반의 제약회사 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)는 미국 식품의약국이 바이제오스(Vyxeos, 시타라빈+다우노루비신) 리포좀 주사제에 대한 신약승인신청서를 접수했으며 우선 검토하기로 결정했다고 발표했다.
바이제오스는 빠르게 진행되는 치명적인 혈액암인 급성 골수성 백혈병(Acute myeloid leukemia, AML)에 대한 치료제이며 시타라빈(cytarabine)과 다우노루비신(daunorubicin)을 5대 1 비율로 나노 규모의 리포좀으로 캡슐화한 제품이다.
이러한 접근법은 상승적인 항종양 효과가 있는 두 약물의 비율을 치료제 투여 이후 원하는 수준으로 유지시키기 위한 것이다.
재즈파마슈티컬스는 작년에 셀레이터 파마슈티컬스(Celator Pharmaceuticals)를 약 15억 달러에 인수하면서 바이제오스를 획득했다.
우선검토 지정은 치료상의 중요한 진전을 가져다 줄 수 있거나 치료제가 충분하지 않은 분야에서 새 치료제를 제공할 수 있는 의약품에 대해 이뤄지며 FDA의 검토기간이 단축되게 된다.
재즈 파마슈티컬스의 카렌 스미스 부사장은 이번에 우선검토 요청이 포함된 승인신청서 접수가 “급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 새로운 치료제의 필요성을 나타내는 것”이라며 “급성 골수성 백혈병은 성인에서 발생하는 가장 흔한 백혈병이면서 백혈병 중 환자 생존율이 가장 낮다”고 설명했다.
승인신청서에는 임상 3상 연구 자료를 포함해 5건의 임상시험 자료가 포함돼 있다. 일차 평가변수가 충족된 임상 3상 시험의 결과는 작년 6월에 미국임상종양학회 연례회의에서 발표된 바 있다.
임상시험에서 바이제오스로 치료를 받은 환자그룹의 전체 생존기간 중앙값은 9.56개월, 사타라빈을 7일간 투여하고 다우노루비신을 3일간 투여하는 7+3이라는 표준 요법을 받은 환자그룹의 전체 생존기간 중앙값은 5.95개월로 관찰됐다.
위험비(hazard ratio)는 0.69로 나타나 바이제오스가 7+3요법에 비해 사망 위험을 31%가량 감소시킨 것으로 분석됐다. 무작위배정 뒤 12개월 이후 생존한 환자 비율은 바이제오스 치료군이 41.5%, 7+3 치료군이 27.6%였다. 24개월 이후 생존한 비율은 각각 31.1%, 12.3%였다.
미 FDA는 작년 5월에 바이제오스를 치료제 관련 급성 골수성 백혈병 또는 골수형성이상 관련 변화를 동반한 급성 골수성 백혈병을 앓는 성인 환자를 위한 획기적 치료제로 지정했다.
또한 바이제오스는 미국에서 패스트트랙 대상으로 지정됐으며 미국과 유럽에서 희귀의약품으로도 지정된 상태다.
